Jakavi/Jakafi芦可替尼治疗类固醇难治慢性移植物抗宿主病疗效怎么样？芦可替尼适应症有哪些？医保价格是多少

发布时间：2021-09-26    点击量： 次

　　2021年07月发表了评估Jakavi/Jakafi（ruxolitinib，芦可替尼）治疗类固醇难治性慢性移植物抗宿主病(GvHD)的研究结果。

　　移植物抗宿主病（GvHD）是异基因干细胞移植后常见的一种并发症，可危及生命，是供体细胞攻击受体正常细胞（外来细胞）的一种反应。2种主要的GvHD类型是急性GvHD（发生在移植后100天内）和慢性GvHD（发生在移植后100天内）。慢性GvHD的症状可影响皮肤、胃肠道、肝脏、口腔、肺和关节。对于初始类固醇治疗无应答或被认为是类固醇难治的患者，迫切需要额外的治疗选择。

　　Jakafi芦可替尼治疗类固醇难治性慢性GvHD儿童（≥12岁）和成人患者效果如何？

　　研究在接受异基因干细胞移植后发生类固醇难治性或类固醇依赖性慢性移植物抗宿主病（GvHD）的儿童（≥12岁）和成人患者中开展。研究达到了主要终点：治疗第24周，与BAT组相比，ruxolitinib组总缓解率（ORR）显著提高（49.7% vs 25.6%，p＜0.0001）。同时，从任何时间点直至第24周，ruxolitinib组有76.4%的患者实现最佳总缓解（BOR），BAT组为60.4%（OR=2.17；95%CI:1.34-3.52）。Jakavi组中位缓解持续时间（DOR）尚未达到，BAT组为6.24个月。

　　此外，ruxolitinib还显示在关键次要终点上有统计学意义和临床意义的改善：

　　（1）与BAT组相比，ruxolitinib组无失败生存期（FFS；定义为疾病早期复发、启动新的系统疗法治疗慢性GvHD、死亡的死亡）表现出显著改善（中位FFS：未达到 vs 5.7个月；HR=0.370；95%CI:0.268-0.510；p＜0.0001）。

　　（2）根据改良LEE症状评分（mLSS）量表，采用总症状评分（TSS）相对基线降低≥7分的应答者比率来评价，ruxolitinib组在患者自我报告症状方面与BAT组相比有更大的改善（24.2% vs 11.0%；p=0.0011）。

　　ruxolitinib芦可替尼最常见不良反应为血小板减少、贫血、中性粒细胞减少和肺炎。ruxolitinib组报告的主要由慢性GvHD并发症和/或其治疗引起的死亡率略高于BAT组（13.3% vs 7.9%）。

　　磷酸芦可替尼片(捷恪卫)已在中国上市，用于治疗：

　　中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）（亦称为慢性特发性骨髓纤维化）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的成年患者。 治疗疾病相关脾肿大或疾病相关症状。

　　磷酸芦可替尼片(捷恪卫)医保报销条件：

　　限中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化 （PET-MF）的患者。

　　另外，芦可替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉的仿制在最近几年真的是突飞猛进，已经赶超有着“世界药房”称号的印度。孟加拉版Rutinib经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。

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