德曲妥珠单抗与帕妥珠单抗联合用药获FDA批准，为HER2阳性乳腺癌患者带来新希望
发布时间：2026-03-27 点击量： 次
2025年12月15日，对于HER2阳性乳腺癌患者而言，是一个具有里程碑意义的日子。在这一天，美国食品药品监督管理局（FDA）正式批准了fam - trastuzumab deruxtecan - nxki（商品名：Enhertu，由第一三共公司研发）与pertuzumab（帕妥珠单抗）联合使用，将其作为经FDA认可检测方法确认的、无法手术切除或已发生转移的HER2阳性乳腺癌患者的一线治疗药物。这一批准，无疑为众多深陷乳腺癌困境的患者点亮了新的希望之光。
关键临床试验：DESTINY - Breast09
为了验证这一联合用药方案的有效性与安全性，开展了一项极具影响力的临床试验——DESTINY - Breast09（NCT04784715）。这是一项随机、三臂、多中心、全球性的试验，规模宏大，共纳入了1157名HER2阳性晚期或转移性乳腺癌成人患者。这些患者的纳入标准有着严格的规定，他们未曾接受过化疗或HER2靶向治疗，或者在晚期/转移性疾病确诊前超过6个月接受过新辅助或辅助HER2靶向治疗。值得一提的是，对于晚期/转移性乳腺癌患者，允许使用过一线内分泌治疗。
在试验分组方面，患者按照1:1:1的比例被随机分配至三个不同的治疗组。第一组采用富马酸替妥珠单抗德曲妥珠单抗 - 5.4mg/kg联合帕妥珠单抗（N = 383）的治疗方案；第二组接受曲妥珠单抗帕妥珠单抗联合紫杉烷（多西他赛或紫杉醇）（N = 387）的治疗；第三组则使用试验性疗法（N = 387）。所有治疗均每3周通过静脉输注一次，直至患者出现不可接受的毒性反应或者疾病出现进展。
疗效显著：主要与次要终点数据亮眼
在临床试验中，主要疗效终点是基于RECIST 1.1版评估的无进展生存期（PFS），并且采用了盲态独立中央评审（BICR）方法，以确保评估结果的客观性与准确性。其他疗效终点包括总生存期（OS）和经BICR确认的客观缓解率（ORR）。
在客观缓解率方面，经确认的ORR分别为87%（95% CI：83，90）和81%（95% CI：77，85），联合用药组同样表现更优。不过，在PFS分析时，OS数据尚未成熟，两组研究中共有126例（16%）患者死亡，后续还需进一步跟踪观察以获取更全面的数据。
用药注意事项：关注潜在风险
尽管这一联合用药方案展现出了卓越的疗效，但药品说明书也明确包含了中性粒细胞减少症和左心室功能不全的警告与注意事项。中性粒细胞减少症可能会使患者更容易受到感染的侵袭，而左心室功能不全则可能影响心脏的正常功能，对患者的身体健康造成潜在威胁。因此，在使用该联合用药方案时，医生需要密切关注患者的身体状况，及时监测相关指标，以便在出现不良反应时能够迅速采取有效的应对措施。
用药剂量与方式：精准治疗保障疗效
在用药剂量与方式方面，也有着明确的规定。在第一周期的第1天，推荐的法姆曲妥珠单抗 - 德鲁克斯特卡尼 - NxKi剂量为5.4毫克/公斤体重，随后给予840毫克的帕妥珠单抗。在后续周期中，法姆曲妥珠单抗 - 德鲁克斯特卡尼 - NxKi的剂量保持不变，仍为5.4毫克/公斤体重，而帕妥珠单抗的剂量则调整为420毫克，每三周通过静脉输注的方式给予一次。这种精准的用药剂量与方式，旨在确保患者能够获得最佳的治疗效果，同时最大程度地减少不良反应的发生。
2025年12月15日FDA的这一批准，是基于严谨的临床试验数据，为无法手术切除或已发生转移的HER2阳性乳腺癌患者提供了一种更有效的一线治疗选择。尽管用药过程中可能存在一些潜在风险，但通过合理的监测与管理，相信这一联合用药方案将为众多患者带来新的生机与希望，在乳腺癌治疗领域书写新的篇章。
参考资料：更新于2025年12月15日
https://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-fam-trastuzumab-deruxtecan-nxki-pertuzumab-unresectable-or-metastatic-her2-positive
