司美替尼（Selumetinib）的作用机制以及适应症详细介绍
发布时间：2024-02-04 点击量： 次
司美替尼是一种丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)抑制剂。MEK1/2蛋白调控上游细胞外信号调节激酶(ERK)通路。MEK和ERK都是 RAS调控的RAF-MEK-ERK通路的关键组成部分，通常在各种类型的癌症中被激活。在转基因小鼠模型中，司美替尼抑制ERK磷酸化，减少神经纤维瘤的数量、体积和增殖。美国食品和药物管理局(FDA)于2020年4月批准了口服MEK抑制剂司美替尼用于治疗2岁以上儿科患者的NF1症状性和不可治愈的丛状神经纤维瘤(PN)。
司美替尼于2018年8月获得欧盟孤儿药认定，并于2018年12月获得瑞士医药的孤儿药地位(ODS)。它于2019年4月获得FDA突破性疗法认定，并于2019年12月获得罕见儿科疾病认定。美国FDA于2019年11月接受了司美替尼的新药申请(NDA)并授予优先审评权。阿斯利康和默克于2020年初向欧洲药品管理局(EMA)提交了司美替尼的上市许可申请(MAA)。2023年4月28日司美替尼获得药监局的批准在中国上市，它是首个且唯一获批的1型神经纤维瘤病治疗药物。
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