司美替尼（Selumetinib）：治疗神经纤维瘤病的新疗法
发布时间：2024-02-04 点击量： 次
美国食品和药物管理局(FDA)已批准司美替尼（Selumetinib；阿斯利康(AstraZeneca)用于治疗2岁及以上的1型神经纤维瘤病(NF1)患者，这些患者有症状，不能手术。司美替尼是一种丝裂原活化蛋白激酶1和2 (MEK1/2)的抑制剂。该批准是基于美国国家癌症研究所(NCI)癌症治疗评估项目(CTEP)赞助的2期SPRINT Stratum 1试验的数据，该试验评估了司美替尼在50例NF1不能手术的丛状神经纤维瘤患者中的疗效。
结果显示ORR为66% (n=33；95% cl, 51-79)；所有患者均观察到部分缓解。此外，82%的患者(n=27)的缓解持续时间为12个月或更长。在安全性方面，最常见的不良反应(≥40%)包括呕吐、皮疹(全部)、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛、发热、痤疮样皮疹、口炎、头痛、甲沟炎和瘙痒。使用司美替尼治疗与潜在的严重不良反应相关，包括心肌病、眼毒性、皮肤毒性和肌酐磷酸激酶升高。
目前司美替尼以口服胶囊的形式提供。在开始服用该药物之前以及每次续药时，请阅读说明书。如果你有任何问题，请询问你的医生。剂量基于您的体型、医疗状况、治疗反应以及您可能正在服用的其他药物。务必告知您的医生和药剂师您使用的所有产品(包括处方药、非处方药和草药产品)。
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