靶向药司美替尼的作用功效如何？怎么购买？

发布时间：2025-01-15    点击量： 次

司美替尼，作为一种高效的激酶抑制剂，已在医疗领域展现出其独特的价值，特别是在治疗2岁及以上1型神经纤维瘤病（NF1）儿科患者的症状性、不可手术丛状神经纤维瘤（PN）方面。NF1作为一种罕见的遗传性病症，影响着患者的日常生活与身体健康，其中30%至50%的患者会遭受PN肿瘤的困扰，这些肿瘤不仅引发疼痛，还可能导致多种功能障碍，甚至影响患者的外貌。
司美替尼之所以能够有效对抗NF1相关的PN，得益于其作为丝裂原活化蛋白激酶激酶1和2（MEK1/2）抑制剂的特性。MEK1/2在细胞信号传导中起着关键作用，特别是作为细胞外信号相关激酶（ERK）通路的上游调节因子。这一通路，即RAS调节的RAF-MEK-ERK途径，在多种癌症中常呈现异常激活状态，从而促进肿瘤细胞的增殖与扩散。司美替尼通过精准地抑制MEK1/2的活性，阻断了这一信号通路的传导，进而抑制了肿瘤的生长与扩散，为NF1患者带来了新的治疗希望。