司美替尼（科赛优）的作用功效及临床应用指导
发布时间：2025-10-13 点击量： 次
司美替尼（Selumetinib，商品名Koselugo）是一种口服激酶抑制剂，专门用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的儿童患者，这些患者通常伴有症状性、无法通过手术切除的丛状神经纤维瘤（PN）。NF1是一种由NF1基因突变引起的遗传性疾病，可导致患者出现多种症状，包括皮肤神经纤维瘤、皮肤色素沉着及多种系统功能障碍。在约30%至50%的NF1患者中，神经鞘会形成丛状神经纤维瘤，可能引发疼痛、运动功能障碍、呼吸道问题、肠道或膀胱功能受损，以及面部和体表容貌变化，严重影响生活质量。
Koselugo的主要功效在于抑制Ras/MAPK信号通路，通过阻断肿瘤细胞的增殖和生长，从而减少丛状神经纤维瘤的体积并缓解症状。美国食品药品监督管理局（FDA）批准Koselugo的依据是II期SPRINT Stratum 1临床试验，该试验共纳入50名NF1患者。研究结果显示，66%的患者在治疗过程中肿瘤体积至少减少20%，部分患者获得完全或部分缓解。这一数据表明，Koselugo在控制PN生长和改善症状方面具有明确临床价值。
Koselugo并非治愈性药物，其主要目的是通过控制丛状神经纤维瘤的生长、减轻症状并改善患者生活质量。患者及家属应与医生密切配合，严格遵循用药方案，科学管理药物使用，及时反馈不良反应和疗效变化。停药或调整剂量必须在医生指导下进行，根据疗效评估和患者耐受性制定个体化方案。
总之，司美替尼（科赛优/Koselugo）通过抑制Ras/MAPK信号通路，有效控制1型神经纤维瘤病儿童患者的丛状神经纤维瘤生长，改善症状和生活质量。该药适用于有症状且不可手术切除的PN患者，在医生指导下合理使用、定期监测，是确保疗效和安全的关键措施。
参考资料:https://www.koselugo.com
