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司美替尼(科赛优)适用范围及作用说明

发布时间:2025-11-10    点击量:

司美替尼(Selumetinib,商品名:科赛优、KOSELUGO)是一种口服激酶抑制剂,专门用于治疗神经纤维瘤病1型(NF1)相关的丛状神经纤维瘤(plexiform neurofibroma,PN)。该药物适用于1岁及以上儿童和青少年患者,前提是患者患有有症状的、无法手术切除的丛状神经纤维瘤。这些神经纤维瘤通常生长缓慢但可能导致疼痛、功能障碍、外观改变或其他并发症,手术难度大且易复发,因此对药物治疗的需求较高。

司美替尼的作用机制主要是通过抑制MEK1和MEK2激酶活性,阻断RAS-RAF-MEK-ERK信号通路。这条信号通路在NF1相关神经纤维瘤的细胞增殖中异常活化,从而导致肿瘤生长。通过抑制MEK1/2,司美替尼能够减少肿瘤细胞的增殖信号,抑制肿瘤体积增长,从而改善患者症状并降低疾病带来的影响。
临床研究显示,司美替尼可以在一定程度上缩小丛状神经纤维瘤的体积,改善疼痛和功能受限的症状,同时延缓肿瘤进一步生长。由于该药物为口服制剂,患者可在家庭环境下服用,但需在医生指导下进行剂量管理和疗效评估。
使用司美替尼时需要注意监测不良反应,包括皮疹、腹泻、肝功能异常和眼部问题等。定期复查肝功能、心功能和眼部检查可帮助及时发现并处理药物相关的不良反应,保证治疗安全。
总的来说,司美替尼(KOSELUGO)为NF1相关丛状神经纤维瘤的儿童患者提供了有效的药物治疗选择。通过靶向抑制MEK1/2激酶,它可以控制肿瘤生长、改善症状,并为无法手术的患者提供一种持续可行的治疗方案。
参考资料:https://www.koselugo.com

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