司美替尼（科赛优）在儿童患者中的使用风险评估
发布时间：2025-11-25 点击量： 次
司美替尼（科赛优/KOSELUGO）是一种口服MEK抑制剂，最初由FDA批准用于2岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）的儿童患者。批准依据来自第二阶段SPRINT Stratum 1试验，在该试验中对50名患者进行评估，结果显示66%的患者肿瘤体积至少减少20%，达到完全或部分缓解。随后，2025年9月，该适应症扩大至一岁及以上的儿科患者，并于2025年11月进一步扩大至成人患者。
尽管在儿童NF1患者中显示出明确疗效，但使用司美替尼仍需进行风险评估。儿童患者的生理发育尚未成熟，药物在体内的代谢、分布和排泄可能与成人存在差异，这意味着儿童在使用过程中可能出现与成人不同的耐受性和副作用风险。
在使用司美替尼前，医生应全面评估儿童患者的既往病史和整体健康状况。治疗过程中，需在专业团队指导下进行定期随访，包括肿瘤体积评估、血液学检查和肝功能监测。对于存在明显副作用或疗效不佳的患者，应及时调整治疗方案或考虑其他治疗选择。
总之，司美替尼在儿童NF1患者中显示出有效性，但仍需严格遵循临床监测和风险评估。家长和医疗团队应密切配合，确保在获得治疗益处的同时，将潜在风险降至最低，以保障儿童患者的安全和健康发展。
参考资料:https://www.koselugo.com
