司美替尼（科赛优）治疗神经纤维瘤的临床表现如何
发布时间：2025-12-29 点击量： 次
司美替尼（Selumetinib，商品名科赛优/KOSELUGO）是一种口服激酶抑制剂，主要作用于MEK信号通路。该药用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病（NF1）的成人和儿童患者，适用于存在有症状且无法通过手术切除的丛状神经纤维瘤。由于NF1属于遗传性疾病，相关肿瘤往往生长缓慢但持续进展，给患者带来疼痛、功能受限及外观改变，因此司美替尼的出现为这一领域带来了重要突破。
在儿童患者中的临床表现，是司美替尼研究中最受关注的部分。美国FDA最初批准KOSELUGO用于2岁及以上NF1儿童患者，依据的是SPRINT Stratum 1的Ⅱ期临床试验结果。该研究共纳入50名患有不可手术丛状神经纤维瘤的儿童，治疗后有66%的患者达到完全缓解或部分缓解，表现为肿瘤体积至少缩小20%。对于许多患儿而言，肿瘤体积的缩小不仅意味着影像学改善，也可能减轻肿瘤压迫引起的疼痛、活动受限及其他症状。
在成人NF1患者中，司美替尼同样显示出一定的临床效果。2025年11月，基于KOMET期临床试验结果，该药获得了针对成人患者的额外批准。研究显示，成人患者接受司美替尼治疗后，肿瘤大小缩小的总体缓解率约为20%。虽然这一比例低于儿童患者，但考虑到成人丛状神经纤维瘤往往病程更长、组织结构更复杂，这一结果仍具有现实意义，为此前治疗选择有限的成人患者提供了新的可能。
从整体临床表现来看，司美替尼的主要价值在于控制肿瘤体积和延缓进展。对于不可手术切除的丛状神经纤维瘤患者而言，药物治疗能够在一定程度上替代手术或减少手术需求，从而降低创伤风险。与此同时，部分患者在治疗过程中可感受到疼痛减轻、活动能力改善或生活质量提升。
总体而言，司美替尼在治疗NF1相关丛状神经纤维瘤方面，已经在儿童和成人患者中积累了较为明确的临床证据。其在儿童患者中的缓解率较高，在成人患者中也展现出稳定的疾病控制作用。作为一种针对明确分子通路的靶向药物，司美替尼为神经纤维瘤病患者提供了具有针对性的治疗选择。
参考资料:https://www.koselugo.com
