Roctavian中文完整版说明书
发布时间：2024-04-17 点击量： 次
Roctavian属于基因疗法药物，具体地说，它是一种使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII的转基因的基因疗法。这是全球首款治疗A型血友病的基因疗法，其主要疗效体现在患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达凝血因子VIII，从而有望消除或减少患者对长期静脉VIII输注的需求。Roctavian最初于2022年8月获得欧盟委员会的批准上市，随后在2023年6月29日获得了美国FDA的批准。本文是该药物的中文完整版说明书。
一、药品名称
通用名：valoctocogene roxaparvovec-rvox
商品名：Roctavian
二、生产企业
BioMarin Pharmaceutical Inc.
三、规格
Roctavian是一种用于静脉输注的混悬剂，标称浓度为2×1013vg valoctocogene roxaparvovec-rvox每毫升，每瓶可提取体积不少于8mL (16×1013vg)。
四、贮藏
在≤-60°C条件下冷冻运输，直立存放。将Roctavian小瓶存放在纸盒中直至准备使用，避光。
五、适应症
Roctavian适用于治疗成人重度A型血友病（先天性因子VIII(FVIII)缺乏且FVIII活性<1 IU/dL），且经FDA批准的检验未检测到腺相关病毒血清型5(AAV5)抗体。
1. 仅供一次性单剂量静脉注射使用。
2. 患者选择：使用FDA批准的伴随诊断对预先存在的AAV5抗体进行检测。不要给AAV5抗体检测呈阳性的患者使用Roctavian。执行因子VIII抑制剂效价测试，不要给凝血因子VIII抑制剂检测呈阳性的患者使用Roctavian。进行肝脏健康评估，包括肝功能测试。
3. 推荐剂量：Roctavian的推荐剂量为每公斤体重6×1013vg。
4. 给药方法：在室温（最高25°C）下解冻。解冻后，Roctavian可在室温下保存最多10小时，包括制备和输注时间。如有必要，已解冻的完整小瓶（塞子尚未刺破）可在冷藏（2至8°C）下直立避光保存最多3天。以1mL/min的速度开始输注。如果可以耐受，速率可以每30分钟增加1mL/min，最高速率为4mL/min。
七、注意事项
1. 请勿将Roctavian暴露在紫外线消毒灯的照射下。
2. 一旦解冻，请勿重新冷冻。
3. 使用已证实对非包膜病毒具有活性的杀病毒剂处理泄漏的Roctavian，并使用吸收性材料吸干。
4. 根据当地药物废物指南，处理可能与Roctavian接触过的未使用产品和一次性材料。
八、警告与禁忌
1. 对本品任何成分过敏者禁用。
2. AAV5抗体阳性或凝血因子VIII抑制剂检测呈阳性的患者禁用。
3. 肝功能异常患者慎用。
4. 孕妇及哺乳期妇女慎用。
5. 未进行儿童用药的安全性和有效性研究，不推荐儿童使用。
6. 老年患者使用本品时应谨慎，并根据肾功能调整剂量。
九、不良反应
临床试验中观察到的不良反应包括发热、头痛、恶心等。如出现严重不良反应，应立即停药并就医。
十、药物相互作用
尚未明确本品与其他药物的相互作用。如同时使用其他药物，请咨询医生。
以上为Roctavian的中文完整版说明书，请仔细阅读并按照医嘱使用。如有任何疑问或不适，请及时咨询医生。
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