莫洛替尼(Momelotinib)治疗原发性骨髓纤维化的研究进展
发布时间：2025-02-11 点击量： 次
莫洛替尼（Momelotinib）作为一种新型的口服JAK1/JAK2和激活素a受体1型（ACVR1）抑制剂，通过抑制JAK1/JAK2激酶的活性，阻断JAK-STAT信号通路的异常激活，从而达到治疗原发性骨髓纤维化的目的。此外，莫洛替尼还能抑制ACVR1的活性，进一步遏制骨髓纤维化的进展。这一双重抑制作用使得莫洛替尼在治疗原发性骨髓纤维化方面具有独特的优势。
MOMENTUM研究是一项随机、开放标签的研究，共纳入195名患者，分为莫洛替尼组和达那唑组，治疗周期为24周。
研究结果显示，接受莫洛替尼治疗的患者中，有25%的患者报告总症状评分降低50%或以上，而接受达那唑治疗的患者中仅有9%达到这一标准。这一结果表明，莫洛替尼在改善患者症状方面具有显著优势。
研究结果显示，莫洛替尼组达到了脾反应非劣效性的主要终点，但未达到症状改善的关键次要终点。然而，与鲁索利替尼相比，更多的患者使用莫洛替尼实现了输血独立性，并且贫血的客观实验室测量（如血红蛋白、血清铁、转铁蛋白饱和度）也有利于莫洛替尼。
莫洛替尼在改善患者症状、减少脾脏肿大、提高生活质量以及延缓疾病进展方面均表现出显著疗效。
临床试验中，莫洛替尼能够显著增加患者的红细胞计数和血红蛋白水平，从而有效改善贫血状况。
莫洛替尼在临床试验中表现出较好的安全性，患者未出现严重的不良反应事件。常见的不良反应包括贫血、血小板减少、疲劳和恶心等，但大多数症状被认为是可管理的。
