FDA最新批准：Gomekli（Mirdametinib）如何改变肿瘤治疗格局？
发布时间：2025-03-13 点击量： 次
美国食品药品监督管理局（FDA）最新批准了Gomekli（Mirdametinib）用于治疗神经纤维瘤病1型（NF1）相关丛状神经纤维瘤（PN），这一批准标志着肿瘤治疗领域的一次重要突破，有望改变特定类型肿瘤的治疗格局。
NF1是一种罕见的遗传性疾病，患者一生中约有30%至50%的风险发展为丛状神经纤维瘤。这种肿瘤沿外周神经鞘浸润性生长，可能导致严重的外貌损害、疼痛和功能障碍，且手术切除难度大，约85%的丛状神经纤维瘤被认为不适合完全切除。Gomekli的获批填补了这一疾病治疗领域的空白，为无法手术切除的NF1相关丛状神经纤维瘤患者提供了新的治疗选择。
临床试验结果显示，Gomekli在成人和儿童NF1相关丛状神经纤维瘤患者中均表现出显著的疗效，能够显著缩小肿瘤体积，延长缓解持续时间，并改善患者的疼痛症状和生活质量。同时，Gomekli的副作用相对可控，多数为轻至中度，且可通过调整剂量或给予支持性治疗得到缓解。
Gomekli的获批也体现了FDA对罕见病治疗的重视和支持。罕见病药物研发难度大、成本高，但Gomekli的成功研发和获批为罕见病治疗领域树立了信心，有望推动更多罕见病治疗药物的研发和应用。
参考资料：https://www.drugs.com/mirdametinib.html
