最新数据！Gomekli（Mirdametinib）在儿童肿瘤治疗中的潜力
发布时间：2025-03-13 点击量： 次
近年来，儿童肿瘤治疗领域取得了显著的进展，而Gomekli（Mirdametinib）作为一种新型MEK抑制剂，正逐渐成为这一领域的一颗新星。最新数据显示，Gomekli在儿童肿瘤治疗，尤其是1型神经纤维瘤病相关丛状神经纤维瘤（NF1-PN）的治疗中，展现出了巨大的潜力。
在针对NF1-PN儿童的临床试验中，Gomekli（Mirdametinib）表现出色。根据已发布的Ⅱb期ReNeu试验结果，Gomekli在56名儿童患者中达到了52%的客观缓解率（ORR），这意味着超过一半的儿童患者在接受治疗后，肿瘤体积显著缩小。此外，接受治疗的儿童患者中，有90%的缓解持续时间至少达到12个月，48%的患者缓解持续时间至少达到24个月，显示出持久的疗效。
在儿童患者中，Gomekli的安全性和耐受性也得到了验证。尽管部分儿童患者出现了皮疹、腹泻、肌肉骨骼疼痛等不良反应，但这些反应多为轻至中度，且可通过调整剂量或给予支持性治疗得到缓解。此外，没有观察到严重的长期毒性或不可逆性毒性，进一步增强了Gomekli在儿童肿瘤治疗中的应用信心。
NF1-PN在儿童中较为常见，且由于肿瘤沿神经浸润性生长，手术切除难度大，传统治疗方法有限。Gomekli的获批为这些儿童患者提供了新的治疗选择，填补了NF1-PN儿童治疗领域的空白。
参考资料：https://www.drugs.com/mirdametinib.html
