匹米替比治疗间质瘤的效果如何？有哪些临床数据支持？
发布时间：2025-03-21 点击量： 次
匹米替比（Pimitespib），商品名为Jeselhy，是最近在日本上市的一种用于治疗晚期胃肠道间质瘤（GISTs）的创新药物。胃肠道间质瘤是一种起源于胃肠道间叶组织的癌症，晚期患者常常面临治疗困境，因为肿瘤已经对其他治疗方法失去反应，并且可能已经扩散到身体的其他部位。匹米替比通过抑制热休克蛋白90（HSP90）的功能，展现出对这类难治性肿瘤的强大抗肿瘤作用。
HSP90是一种在细胞内发挥重要作用的分子伴侣蛋白，它参与多种蛋白质的折叠和稳定，包括与癌症生长和存活密切相关的蛋白质如KIT、PDGFRA、HER2和EGFR等。匹米替比通过抑制HSP90，干扰这些关键蛋白质的正常功能，导致癌细胞生长和存活的信号通路受阻，从而达到抑制肿瘤生长的目的。
试验结果显示，与安慰剂组相比，匹米替比治疗组的患者无进展生存期显著延长。具体来说，匹米替比组的中位无进展生存期达到2.8个月，而安慰剂组仅为1.4个月。这一结果不仅具有统计学意义，而且为晚期胃肠道间质瘤患者提供了新的治疗希望。
除了延长无进展生存期外，匹米替比还显示出良好的总生存期趋势。尽管试验的主要终点是无进展生存期，但匹米替比组患者的总生存期也呈现出积极的变化，这表明该药物可能在更长期的治疗过程中为患者带来更大的生存获益。
在安全性方面，匹米替比的表现同样令人鼓舞。尽管一些患者出现了腹泻、食欲下降等常见的不良事件，但这些事件大多是轻至中度，且可以通过对症治疗或剂量调整得到控制。这提示患者在使用匹米替比时，需要密切监测自身不适症状，一旦出现立即就医。
总之，匹米替比作为一种新型的HSP90抑制剂，在治疗晚期胃肠道间质瘤中展现出了显著的疗效和良好的安全性。其通过抑制HSP90的功能，干扰癌细胞的生长和存活信号通路，为晚期胃肠道间质瘤患者提供了新的治疗选择和希望。
参考链接：https://www.mt-pharma.co.jp/e/company/rd/pipe/
