Qfitlia (fitusiran)在美国被批准为治疗血友病A或B的首个疗法，无论是否使用抑制剂
发布时间：2025-04-03 点击量： 次
Qfitlia以其独特的机制，在血友病预防性治疗中脱颖而出，成为治疗所有类型血友病，包括存在抑制剂的血友病和血友病B的潜在利器。这些领域一直存在着未满足的医疗需求，而Qfitlia的出现无疑为这些患者带来了新的希望。
Qfitlia通过靶向抗凝血酶来发挥作用，这一过程可以通过FDA批准的血液检测进行可靠测量。临床实践证明，Qfitlia有助于重新平衡止血机制，显著改善出血率，并为患者提供有效保护。
在开放性延伸研究中，Qfitlia的疗效得到了进一步验证。无抑制剂患者的ABR中位数为3.8（IQR:0.0–11.2），有抑制剂患者的ABR中位数为1.9（IQR:0.0–5.6）。同时，未使用抑制剂的患者中，年化自发出血率中值为1.9（IQR: 0.0-7.5），使用抑制剂的患者中也为1.9（IQR: 0.0-3.7）。
值得一提的是，在开放性扩展研究中，将近一半的患者经历了一次或更少的出血事件，其中31%的患者没有出血，47%的患者出血0-1次。这一数据充分展示了Qfitlia在预防血友病出血方面的卓越表现。
参考资料：https://www.sanofi.com/en/media-room/press-releases/2025/2025-03-28-20-07-38-3051637
