Qfitlia (fitusiran)是什么药
发布时间：2025-04-03 点击量： 次
Qfitlia（fitusiran），作为一种创新的抗凝血酶指导的小干扰核糖核酸（siRNA）疗法，正逐渐成为血友病A或B患者预防性治疗的新选择。这款疗法独特之处在于，它适用于12岁及以上的成人和儿童血友病患者，无论他们是否使用因子VIII或IX抑制剂，都能有效预防或减少出血事件的频率。
血友病，这个罕见的遗传性血液疾病家族，一直困扰着无数患者。由于凝血因子的缺乏（血友病A中缺乏因子VIII，血友病B中缺乏因子IX），患者的血液无法正常凝固，导致频繁的出血发作。这些出血事件不仅给患者带来身体上的痛苦，还严重影响了他们的生活质量。
Qfitlia的出现，为血友病患者带来了新的希望。作为一种小干扰RNA疗法，它是第一种用于血友病的抗凝血酶降低疗法。该疗法的核心在于降低抗凝血酶（一种抑制血液凝固的蛋白质）的水平，从而促进凝血酶的生成，有效防止出血。更令人振奋的是，Qfitlia利用了Alnylam Pharmaceutical Inc.的ESC-GalNAc共轭技术，使得皮下给药成为可能，且具有更高的效力和持久性。每年只需注射6次，即可为患者提供一致的保护，大大减轻了患者的治疗负担。
在开放标签延伸研究中，Qfitlia的疗效得到了进一步的验证。在无抑制剂的患者中，观察到的ABR中位数为3.8；而在有抑制剂的患者中，这一数字更是降低到了1.9。同时，年化自发出血率的中位数也保持在了较低水平，无抑制剂的患者为1.9，使用抑制剂的患者同样为1.9。这意味着，Qfitlia不仅能够有效减少出血事件的次数，还能降低自发出血的风险。
值得一提的是，在开放标签扩展研究期间，近一半的患者经历了一次或更少的出血事件。其中，31%的患者实现了零出血，47%的患者出血次数在0-1次之间。这一数据进一步证明了Qfitlia在预防出血方面的出色表现。
Qfitlia通过皮下注射给药，每2个月开始一次。为了保持最佳的治疗效果，可以根据患者的具体情况调整给药的剂量或频率，以保持15-35%的抗凝血酶活性。
然而，值得注意的是，Qfitlia也伴随着一些不良反应。其中，包括血栓形成事件、急性和复发性胆囊疾病等。因此，在使用Qfitlia时，需要密切关注患者的肝脏功能，并在基线时进行肝脏检查。开始治疗后和剂量增加后，至少6个月内每月进行一次肝脏检查，以确保患者的安全。
此外，常见的不良反应还包括病毒感染、鼻咽炎和细菌感染等。虽然这些反应的发生率较高（>10%），但大多数患者都能够耐受并继续治疗。
参考资料：https://www.drugs.com/history/qfitlia.html
