Qfitlia (fitusiran)最新临床疗效如何
发布时间：2025-04-03 点击量： 次
Fitusiran，作为一种创新的皮下注射小干扰RNA（siRNA）治疗药物，以其独特的抗凝血酶为靶点，为血友病A或B（PwHA/B）患者带来了重新平衡止血机制的新希望。这项前沿的3期开放性研究，深入探索了fitusiran作为预防措施，在年龄≥12岁的男性血友病A或B患者中的临床应用效果及安全性，无论这些患者是否正在使用抑制剂治疗，且之前均已接受过旁路药物（BPA）或凝血因子浓缩物（CFC）的预防措施。
研究设计精心而周密，参与者首先继续其先前的BPA/CFC预防治疗长达6个月，以确保基线数据的稳定性。随后，他们转而接受每月一次的80毫克fitusiran预防治疗，这一阶段持续7个月，涵盖了药物的发作期和有效期。研究的核心在于比较两个治疗阶段的年化出血率（ABR），这是评估药物疗效的关键指标。
此外，研究还发现，在使用fitusiran治疗期间，有41名参与者（占63.1%）实现了零出血，而相比之下，使用BPAs/CFCs治疗时仅有11次出血事件发生在16.9%的参与者中。自发性ABR（AsBR）和联合ABR（AjBR）在BPA/CFC预防组的平均值均为2.2，而在fitusiran有效期内则降至0.0，进一步印证了fitusiran的卓越疗效。
在安全性方面，虽然有两名参与者（占3.0%）在使用fitusiran期间出现了疑似或确诊的血栓栓塞事件，但总体而言，报告的不良事件与先前确定的fitusiran风险谱相一致，未出现新的安全信号。
综上所述，这项研究强有力地证明，在PwHA/B患者中，无论是否使用抑制剂，每月一次的fitusiran预防治疗均能显著减少出血事件，为血友病患者提供了一种新的、有效的治疗选择。参考资料：https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/38452197/
