贝组替凡有国内试药吗，如何参与试药并获得治疗机会？
发布时间：2025-04-08 点击量： 次
贝组替凡，又称Belzutifan，是美国默沙东公司研发的一款口服HIF-2α抑制剂，于2024年11月21日正式获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗与冯·希佩尔-林道综合征（VHL）相关的肾细胞癌、中枢神经系统血管母细胞瘤及胰腺神经内分泌肿瘤。作为全球首个且目前唯一获批的HIF-2α抑制剂，贝组替凡通过靶向抑制缺氧诱导因子HIF-2α，阻断肿瘤细胞适应缺氧环境的关键通路，从而抑制肿瘤生长。
在参与试药前，患者需充分了解研究方案、风险与收益，并在医生指导下进行全面评估。由于贝组替凡可能引发贫血、乏力等不良反应，治疗期间需定期监测血红蛋白水平，并根据情况调整治疗方案。尽管试药存在不确定性，但对于缺乏有效治疗手段的VHL病患者而言，这可能是获得新生的希望。
总之，贝组替凡的上市为VHL病患者带来了新的治疗曙光，而参与试药则是探索其潜在价值的重要途径。通过积极关注官方信息、咨询专业机构及加入患者组织，患者有望获得这一创新药物的治疗机会，共同推动肿瘤治疗领域的进步。
参考资料：https://www.welireg.com/
