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匹米替比主要针对哪些病症进行治疗?

发布时间:2025-05-09    点击量:

匹米替比(Pimitespib)是一种热休克蛋白90(HSP90)抑制剂,主要用于治疗癌症化疗后进展的胃肠道间质瘤(GIST)。
胃肠道间质瘤是最常见的胃肠道间充质肿瘤,约80%的患者携带KIT基因突变,10%携带PDGFRA基因突变,这些突变是GIST发展的关键因素。晚期GIST患者对酪氨酸激酶抑制剂(TKI)治疗反应不佳,需要新的治疗方法。而匹米替比被日本批准作为治疗经过伊马替尼、舒尼替尼和瑞戈非尼治疗后进展的胃肠道间质瘤的药物。在晚期胃肠道间质瘤中,患者病情已经无法对其他治疗方法做出反应,并且癌细胞已经扩散到身体其他部位。与传统的癌症治疗药物不同,匹米替比通过抑制HSP90这一蛋白质来阻止癌细胞的发育和生长。

HSP90充当分子伴侣,有助于稳定一组称为客户蛋白的蛋白质。迄今为止,已鉴定出200多种HSP90客户蛋白,其中许多是癌细胞增殖和存活的重要因子,例如受体酪氨酸激酶、信号转导因子、细胞周期相关因子和转录因子等。匹米替比作用于HSP90的N端ATP结合位点,通过抑制HSP90形成客户蛋白的高级结构,从而降低参与肿瘤生长的蛋白质的表达水平,并诱导细胞凋亡等多种机制,发挥其抗肿瘤作用。
研究表明,接受匹米替比治疗的日本晚期胃肠道间质瘤患者,相较于未接受该药物治疗的患者,其癌症进展时间延长,患者存活时间也得以延长。同时,研究还表明匹米替比的不良事件是可以被控制的,安全性较高。不过,除了常见的副作用如腹泻外,一些患者可能会出现眼部疾病,但这些反应可以通过暂停或停止匹米替比治疗来控制。
参考链接:https://www.mt-pharma.co.jp/e/company/rd/pipe/
 

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