奎扎替尼主要适用于哪些疾病，疗效如何？

发布时间：2025-05-20    点击量： 次

奎扎替尼（Vanflyta），作为一种创新的靶向治疗药物，近年来在医学领域引起了广泛关注。其主要适用于治疗复发或难治性FLT3-ITD突变阳性的急性髓系白血病（AML），为患者提供了新的治疗选择和希望。
FLT3（FMS样酪氨酸激酶3）是一种在造血干细胞增殖分化过程中起关键作用的原癌基因。FLT3-ITD（内部串联重复）突变是AML中最常见的基因突变之一，这种突变会导致FLT3激酶持续激活，进而促进白血病细胞的异常增殖。传统化疗对于这类患者往往效果不佳，预后较差。而奎扎替尼的出现，填补了FLT3-ITD突变阳性AML靶向治疗的空白。
奎扎替尼是一种口服小分子酪氨酸激酶抑制剂，能够高度选择性地抑制FLT3激酶的活性。它通过特异性地结合FLT3激酶的ATP结合位点，阻断下游信号通路的传导，从而抑制白血病细胞的生长和增殖。临床试验数据显示，奎扎替尼在治疗FLT3-ITD阳性AML患者中表现出显著的疗效。与安慰剂组相比，接受奎扎替尼治疗的患者总体生存率显著提高，疾病进展的风险显著降低。此外，奎扎替尼还能够提高患者的完全缓解率，即患者体内白血病细胞被完全清除的比例。