恩西地平在临床中的靶向治疗定位是什么？

发布时间：2025-05-26    点击量： 次

恩西地平在临床中的靶向治疗定位是针对特定基因突变的精准治疗药物，主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。其核心作用机制是通过特异性抑制突变的IDH2酶，阻断致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的生成，从而恢复骨髓造血细胞的正常分化能力，抑制白血病细胞的增殖。
在临床应用中，恩西地平被定位为二线或后线治疗选择，适用于对传统化疗方案耐药或复发的患者群体。多项临床试验数据显示，该药物可使约20%-40%的IDH2突变AML患者达到完全缓解或部分缓解，中位生存期显著延长。其治疗优势在于通过靶向干预代谢通路，避免了对正常造血干细胞的广泛杀伤，相比传统化疗具有更高的选择性和更低的骨髓抑制风险。