莫洛替尼在真性红细胞增多症后骨髓纤维化中的治疗地位

发布时间：2025-05-30    点击量： 次

莫洛替尼是首个获批用于新确诊和经治、患有贫血的骨髓纤维化患者的药物，在真性红细胞增多症后骨髓纤维化的治疗中具有重要地位。它为真性红细胞增多症后骨髓纤维化患者，尤其是伴有贫血症状的成人患者，提供了新的治疗选择，有助于改善患者的症状和预后。
莫洛替尼是一种强效、选择性、口服生物利用度高的JAK1、JAK2、ACVR1/ALK2抑制剂。在骨髓纤维化患者体内，JAK1、JAK2和ALK2等激酶异常活跃，与疾病的发生和发展紧密相连。莫洛替尼通过抑制JAK1和JAK2的活性，能够有效调节异常激活的JAK-STAT信号通路，减少细胞因子的释放，抑制炎症反应，进而减轻纤维化病变。同时，它还能抑制骨髓中肿瘤坏死因子的产生，阻止其对肾上腺皮质激素的抑制作用，对改善贫血状况起到积极作用。此外，莫洛替尼能够抑制肝脏ALK2介导的铁调素表达，使细胞内的铁释放进入血液，刺激红细胞的生成，从而有效改善骨髓纤维化相关的贫血症状。