苯丁酸甘油酯口服液（Ravicti）使用需谨慎：全面解析注意事项
发布时间：2025-07-10 点击量： 次
在苯丁酸甘油酯口服液（Ravicti）用于尿素循环障碍（UCDs）患者治疗的临床研究里，神经毒性、胰腺功能不全或肠吸收不良等问题被列为重要警告与注意事项。一旦出现严重不良反应，需停药，恢复后考虑减少剂量继续用药，严重者甚至要永久停用。
苯丁酸甘油酯的主要代谢产物PAA暴露量增加，可能与UCDs患者的神经毒性有关联。有报告显示，当血浆PAA浓度超过500微克/毫升时，患者会出现一系列可逆的神经毒性体征和症状，像嗜睡、疲劳、头晕、头痛、味觉障碍、听力减退、定向障碍、记忆受损以及原有神经病恶化等。不过症状缓解后，往往未再测量PAA浓度。
在针对使用苯丁酸甘油酯前已服用苯丁酸钠的UCDs患者临床试验中，头痛、疲劳、周围神经病变症状、癫痫发作、震颤和/或头晕等不良反应也有报告。虽然未发现血浆PAA浓度和神经系统症状之间的直接相关性，但在神经系统症状出现时，血浆PAA浓度通常未持续测量。要是患者在没有高氨或其他并发疾病的情况下，出现呕吐、恶心、头痛、嗜睡或意识模糊等症状，就要考虑PAA神经毒性的可能，此时可能需要减少苯丁酸甘油酯的用药剂量。
2、胰腺与肠道问题莫忽视
外分泌胰酶在小肠中负责水解苯丁酸甘油酯，把活性部分苯丁酸盐和甘油分离开来，让苯丁酸盐能被吸收进入循环。要是患者胰酶水平低或缺乏，导致脂肪吸收不良，或者存在肠道疾病，就可能使苯丁酸甘油酯口服液的消化和/或苯丁酸盐的吸收减少甚至缺乏，进而降低对血浆氨的控制效果。所以，对于胰腺功能不全或肠吸收不良的患者，必须密切监测其氨水平，以便及时调整治疗方案。
参考资料：https://www.ravicti.com/
