曲恩汀的作用与功效有哪些？
发布时间：2025-07-24 点击量： 次
曲恩汀（Trientine）是一种有机化合物，在医学领域，尤其是铜代谢相关疾病的治疗中发挥着重要作用。它主要通过螯合体内过量的铜离子，调节铜的代谢平衡，从而改善因铜代谢紊乱引发的一系列症状和疾病进程。
曲恩汀是一种含四个氮原子的多胺类螯合剂，其分子结构中的氮原子能够与铜离子形成稳定的螯合环。在人体内，当铜代谢出现异常，导致铜离子在体内过度蓄积时，曲恩汀可以特异性地与这些游离的铜离子结合，形成可溶于水的复合物。这种复合物能够通过肾脏随尿液排出体外，从而降低体内铜的含量，减轻铜对组织和器官的毒性作用。
肝豆状核变性（Wilson病）是一种常染色体隐性遗传的铜代谢障碍性疾病。由于患者体内编码铜转运P型ATP酶（ATP7B）的基因发生突变，导致铜在肝脏、大脑、肾脏等器官中异常沉积，引发一系列临床症状，如肝脏损害（表现为肝功能异常、肝硬化等）、神经系统症状（包括震颤、肌张力障碍、构音障碍等）、精神症状（如抑郁、焦虑、认知障碍等）以及角膜K - F环等特征性表现。
在肝豆状核变性患者中，肝脏是铜沉积的主要部位之一，长期的铜蓄积会导致肝脏损伤和纤维化。曲恩汀通过减少肝脏中的铜含量，有助于改善肝脏的代谢功能，减轻肝脏炎症反应，延缓肝纤维化的进展，甚至在一定程度上促进受损肝细胞的修复和再生。
铜在大脑中的异常沉积会损害神经细胞，导致神经系统功能障碍。曲恩汀治疗可以降低脑内铜的浓度，减轻神经细胞的损伤，从而改善患者的神经系统症状，如提高肢体运动协调能力、改善言语功能、缓解精神症状等，提高患者的生活质量。
多项临床研究表明，长期使用曲恩汀治疗肝豆状核变性可以维持体内铜的平衡，有效控制疾病进展，减少疾病复发的风险。与青霉胺相比，曲恩汀的不良反应相对较少，患者耐受性较好，有利于长期坚持治疗。
除了肝豆状核变性，曲恩汀在理论上也可能对其他因铜代谢异常引起的疾病有一定的治疗作用。例如，在一些罕见的遗传性铜代谢障碍疾病中，虽然目前相关的临床研究较少，但基于曲恩汀的铜螯合机制，它有可能成为这些疾病潜在的治疗手段之一。
曲恩汀作为一种重要的铜螯合剂，主要通过促进体内过量铜的排泄，在治疗肝豆状核变性方面具有显著的功效，能够改善患者的肝脏功能、缓解神经系统症状，提高生活质量，且长期疗效稳定。同时，它在其他铜代谢异常疾病和肿瘤研究领域也展现出了一定的潜在应用价值。然而，曲恩汀的使用需要在医生的指导下进行，严格掌握用药剂量和疗程，并密切监测不良反应，以确保治疗的安全性和有效性。
参考资料：https://www.cufence.com/
