达普司他在罕见病治疗中的独特作用

发布时间：2025-08-05    点击量： 次

达普司他（Daprodustat）是一种新型缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI），主要用于治疗慢性肾脏病相关贫血。其独特的药理机制使其在某些罕见病的治疗中显示出潜在优势，尤其是那些因氧合障碍或红细胞生成异常所导致的疾病。
达普司他的核心作用是通过抑制PHD酶活性，稳定和激活缺氧诱导因子（HIF）。HIF作为细胞内的氧感受器，调节多种与适应缺氧相关的基因表达，包括促进内源性促红细胞生成素（EPO）合成及调节铁代谢。与传统外源性EPO补充不同，达普司他通过激活机体自身的氧感应和造血机制，更加贴近生理状态，降低了血栓等副作用风险。