贝组替凡(维利瑞)适用于哪些疾病的临床治疗
发布时间：2025-09-24 点击量： 次
贝组替凡（Belzutifan，商品名 Welireg，中文名“维利瑞”）是一种口服低氧诱导因子-2α（HIF-2α）抑制剂。其研发背景源于对冯·希佩尔-林道病（VHL病）的深入研究。VHL是一种遗传性癌症综合征，由VHL基因功能缺陷导致体内 HIF通路异常激活，进而促进肿瘤细胞生长、血管生成和能量代谢异常。贝组替凡的作用机理是与HIF-2α结合，阻断其与DNA的相互作用，从而抑制多种依赖缺氧通路的肿瘤进展。
目前，贝组替凡的临床适应症主要集中在以下几个方面：
透明细胞肾癌是VHL病最常见的恶性表现。传统治疗多为手术，但部分患者因多灶性病变或复发风险高而无法长期依赖外科手段。贝组替凡为这类患者提供了新的全身治疗选择。临床实践显示，它能够有效控制肿瘤进展，延缓疾病演变，部分患者甚至可减少对手术的依赖。
中枢神经系统血管母细胞瘤
血管母细胞瘤是VHL常见的良性肿瘤，常发生在小脑、脊髓或视网膜等部位。由于其位置特殊，手术风险大，且复发率高。贝组替凡能够通过抑制肿瘤血管生成，控制病灶生长，降低神经功能受损风险，为无法手术或多发病灶的患者提供了可行的药物选择。
胰腺神经内分泌肿瘤（pNETs）
部分VHL患者会发展为胰腺神经内分泌肿瘤，虽然多数为低度恶性，但数量多、部位深，手术并不总是理想。贝组替凡通过阻断HIF-2α信号，有助于抑制病灶扩张，延缓症状出现，改善患者长期管理。
参考资料：https://www.welireg.com/
