莫洛替尼（momelotinib）适用于哪些血液类疾病
发布时间：2025-10-13 点击量： 次
莫洛替尼（Momelotinib）是一种口服JAK1、JAK2及ACVR1（Activin A receptor type 1）抑制剂，主要用于治疗与骨髓增殖性疾病相关的血液系统疾病，尤其是中度或高风险的骨髓纤维化（Myelofibrosis, MF）患者。骨髓纤维化是一种慢性、进展性的造血干细胞疾病，其特征为骨髓基质纤维组织过度增生，导致正常造血功能受损，进而引发贫血、脾脏肿大及系统性症状，如疲劳、夜汗、体重下降等。莫洛替尼的独特机制在于不仅能抑制炎症信号通路、改善脾肿大，还能通过抑制ACVR1通路改善贫血，从而实现疾病的综合管理。
相较于传统JAK抑制剂仅能控制脾脏体积和症状，莫洛替尼的优势在于可同时改善贫血，这是骨髓纤维化治疗中长期存在的临床难题。其抑制ACVR1活性能够减少肝脏铁调素（Hepcidin）生成，从而促进铁的释放和红细胞生成，改善贫血状态。临床研究显示，使用莫洛替尼的患者在控制脾脏体积缩小的同时，血红蛋白水平得到明显提升，部分患者可减少或停止输血。
因此，莫洛替尼不仅适用于伴有脾肿大的骨髓纤维化患者，也特别适合因贫血限制其他JAK抑制剂使用的患者人群。总体来看，该药的应用为中重度骨髓纤维化患者带来了全新的治疗选择，其“双通路”作用模式在血液肿瘤学领域具有重要临床意义。
参考资料：https://en.wikipedia.org/wiki/Momelotinib
