关于斯帕森坦，有哪些最新的消息或研究进展？
发布时间：2025-03-28 点击量： 次
斯帕森坦是一种非免疫抑制的口服药物，通过选择性阻断内皮素a受体（ETAR）和血管紧张素II亚型1受体（AT1R）直接靶向足细胞损伤。目前，该药物已被批准用于减缓成人IgA肾病的肾功能下降，而IgA肾病正是肾衰竭的主要原因之一。
近日，即2025年3月17日，Travere Therapeutics, Inc.宣布了一个令人振奋的消息：他们已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了一份补充新药申请（sNDA），寻求优先审查用于治疗局灶节段性肾小球硬化（FSGS）的斯帕森坦（sparsentan，FILSPARI）的传统批准。这一申请的提出，标志着斯帕森坦在治疗肾脏疾病领域又迈出了重要一步。
FSGS是一种罕见的蛋白尿肾病，其特征是肾脏的进行性瘢痕形成，往往导致肾衰竭。目前，FDA尚未批准任何针对FSGS的药物治疗方法，这使得FSGS患者面临着严峻的治疗挑战。然而，斯帕森坦的出现为这些患者带来了新的希望。
3期DUPLEX研究是FSGS领域迄今为止最大的介入研究，也是唯一针对最大剂量活性比较物的研究。虽然该研究在36周时达到了预先指定的FSGS蛋白尿（FPRE）中期部分缓解终点，但在108周的治疗中未能达到eGFR斜率终点的主要疗效。不过，这项为期两年的研究结果显示，与主动对照组相比，斯帕森坦在治疗108周后带来了有临床意义的益处，包括蛋白尿显著减少、部分和完全缓解率更高以及终末期肾脏疾病发生率更低。
而在2期DUET研究中，斯帕森坦也展现出了卓越的疗效。该研究结果显示，斯帕森坦达到了联合治疗组的主要疗效终点，与厄贝沙坦相比，蛋白尿减少了两倍以上。此外，斯帕森坦的耐受性良好，安全性与迄今为止进行的所有临床试验一致，包括无药物性肝损伤和无液体过载。
完成双盲治疗研究的DUPLEX和DUET部分的患者，还有资格参加开放标签扩展试验，这将有助于进一步评估斯帕森坦的长期疗效和安全性。
总之，斯帕森坦在治疗FSGS方面取得了显著的研究进展，其疗效和安全性得到了多项临床试验的验证。随着FDA对sNDA的审查进程推进，我们有理由相信，斯帕森坦有望成为治疗FSGS的重要药物，为更多患者带来福音。
参考资料；
https://www.yourcentralvalley.com/business/press-releases/globenewswire/9395063/travere-therapeutics-submits-snda-to-fda-for-approval-of-filspari-sparsentan-for-the-treatment-of-fsgs/
