AML是一种快速增长的骨髓和血细胞癌症。突变导致成髓细胞不受控制地生长和分裂。IDH1基因的突变会导致2-羟基戊二酸(2-HG)的积累，这种积累会干扰未成熟血细胞变成成熟细胞的过程。Rezlidhia(olutasidenib)可抑制突变的IDH1，从而降低2-HG水平并恢复骨髓细胞的正常分化。目前该药物已被FDA批准用于IDH1突变易感的复发性或难治性急性髓细胞白血病。 来自1/2期研究第一阶段的数据表明，Rezlidhia可能有效且耐受性良好。多中心、开放标签1/2期研究的第一阶段旨在评估Rezlidhia(单药治疗和与阿扎胞苷联合治疗)在初治或复发/难治性(R/R) AML或IDH1突变MDS患者中的安全性、药代动力学和药效学特征以及临床活性。该研究的主要发现总结如下: 在接受联合治疗的患者中，初治AML患者的总体缓解率(ORR)为77%,完全缓解率(CR)为54%，外加部分血液恢复的CR(CR/CRh)。这些结果为将来评估这种情况下的序贯疗法或三联疗法提供了强有力的理论基础。在MDS队列中，9名有反应的患者中有4名实现了突变清除。观察单药治疗和联合治疗的CRs，包括联合治疗组86%的ORR和57%的CR率。无论是单药治疗还是与阿扎胞苷联合治疗，Rezlidhia在AML和MDS患者中的耐受性良好。剂量递增队列中未出现剂量限制性毒性。总体而言，单药治疗组和联合治疗组的不良事件相似且可控。3名患者(4%)观察到一过性QT间期延长。这项研究表明，Rezlidhia有可能为mIDH1 AML提供一种额外的治疗选择。
对于该药物获得FDA的批准主要是来自开放标签2期注册研究的数据的支持，该研究评估了153例mIDH1 R/R AML患者的剂量为150 mg、每日两次的Rezlidhia单药治疗。疗效可评估人群为147名患者，他们在中期分析截止日期2021年6月18日之前至少6个月开始使用Rezlidhia，并且具有中央确认的IDH1突变。主要终点是完全缓解(CR)加上完全缓解伴部分血液学恢复(CRh)。CRh定义为骨髓中少于5%的母细胞，无疾病迹象，外周血细胞计数部分恢复(血小板> 50，000/微升，中性粒细胞绝对计数> 500/微升)。该试验的结果表明，在中期H1 R/R AML患者中，CR+CRh率为35% (51/147)，中位缓解持续时间为25.9个月。中位CR或CRh时间为1.9个月。在达到CR+CRh主要终点的患者中，92% (47/51)是CR，中位缓解持续时间为28.1个月。Rezlidhia在研究中具有良好的耐受性，其不良事件主要表现为接受治疗的AML患者所经历的症状或状况。在16%的患者中观察到分化综合征，并且在大多数情况下通过剂量中断和皮质类固醇是可控制的。表现为肝功能参数增加的肝毒性发生在23%的患者中，大多数情况下可以通过调整剂量来控制。
以上是该药物的作用效果，患者如需用药请咨询医生。更多药品资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的医疗资源。