在一项前瞻性、非盲、单剂量、单臂、多国研究(N = 54)中评估了Hemgenix的疗效。本研究纳入了年龄为19至75岁、患有严重或中度严重血友病B的成年男性受试者，他们接受了2 × 1013 gc/kg体重的Hemgenix单次静脉给药，并进入了为期5年的随访期。这项研究正在进行中。
54名受试者前瞻性地完成了至少六个月的引入期，目的是接受标准护理常规的因子ix预防。这54名受试者随后接受了指定的单剂量静脉注射Hemgenix。然后每月对受试者进行随访，直至第12个月，之后每隔6个月进行一次随访，直至第5年。疗效评估采用治疗后18个月的数据。在54名受试者中，53名受试者完成了持续研究中至少18个月的随访。一名有多种心血管和泌尿危险因素的受试者(筛选时年龄为75岁)在给药后第15个月死于与治疗无关的尿路脓毒症和心源性休克(年龄为77岁)。另一名受试者由于输注相关的超敏反应接受了约10%的Hemgenix预期剂量。 主要疗效结果是Hemgenix治疗后第7至18个月期间的年化出血率(ABR)非劣效性检验，与先导期期间的ABR进行比较。计算所有出血事件，无论研究者的评估如何。允许受试者在第0至6个月期间继续预防。Hemgenix治疗后第7至18个月期间的平均估计ABR为1.9次出血/年，95%置信区间(CI)为(1.0，3.4)，而导入期的平均估计ABR为4.1 [95% CI: 3.2，5.4]。ABR比率(治疗后第7至18个月/导入期)为0.46 [95% CI: 0.26，0.81]，表明与导入期相比，第7至18个月期间的ABR非劣效性。
两名受试者在Hemgenix治疗后无法停止常规预防。在第7至18个月期间，另一名受试者在第396-534天[约20周]接受了预防治疗。
 与Hemgenix相关的最常见不良反应包括肝酶升高、头痛、轻度输液相关反应和流感样症状。应监测患者血液中的不良输注反应和肝酶升高(转氨酶)。