Hemgenix（Etranacogene dezaparvovec）是第一种治疗b型血友病的基因疗法，它是以单次输注的方式提供的。Hemgenix中的活性物质Etranacogene dezaparvovec是基于一种病毒(腺相关病毒或AAV )，这种病毒已经被改造成不会在人类中引起疾病。该病毒含有产生因子IX的基因拷贝。当注射到患者的静脉中时，病毒被带到肝脏，在那里基因将被吸收到患者的肝细胞中，并开始产生因子IX，从而限制出血事件。
对于特定人群使用Hemgenix：
1.怀孕：Hemgenix不适用于女性给药。在与健康雄性小鼠交配的健康天真雌性小鼠中，未观察到对交配率和生育力指数或胎仔重量的不良影响，这些健康雄性小鼠在交配前6天经静脉给予Hemgenix产品的前身。在子宫、胎盘或胎儿中未检测到载体DNA。
在美国普通人群中，临床确认妊娠的重大出生缺陷和流产的背景风险估计值分别为2-4%和15-20%。 2.哺乳：Hemgenix不适用于女性给药。
3.具有生殖潜力的雌性和雄性：尚未进行临床研究来评估Hemgenix对人类生育力的影响。健康雄性小鼠静脉注射Hemgenix产品的前身20天后，在检查的所有生殖组织(附睾、精囊、睾丸和精子)中检测到载体DNA。然而，在与给药雄性小鼠交配后，在健康天真的雌性小鼠中未观察到交配率和生育力指数的差异。
4.儿科使用：尚未确定Hemgenix在儿科患者中的安全性和疗效。
5.老年用药：临床研究共包括6名老年血友病B受试者，招募时年龄为68至75岁。与18至65岁的受试者相比，在这些受试者中未观察到有意义的安全性和疗效差异，且未进行剂量调整。
6.肝功能损害：肝功能损害受试者的有限临床数据表明，与无肝功能损害受试者相比，FIX活性在数值上较低。在临床研究中，没有对患有肝脏病理学的受试者进行剂量调整。尚未研究晚期肝功能损害(包括肝硬化、晚期肝纤维化或乙型和丙型肝炎未得到控制)受试者的安全性和疗效。
7.肾功能损害：轻度和中度肾功能损害受试者的临床数据有限。在临床研究中，未对这些受试者进行剂量调整。尚未研究严重肾功能损害和终末期肾病受试者的安全性和疗效。