Zynteglo 是一种基于造血干细胞的基因疗法，用于治疗需要定期输注红细胞的成人和儿童患者的β-地中海贫血。
警告及注意事项：1.延迟血小板植入：使用Zynteglo治疗时，观察到血小板植入延迟。血小板植入前出血风险增加，植入后长期血小板减少症患者出血风险可能继续增加；15%的患者在第100天或之后出现≥3级的血小板减少。
在血小板恢复之前，应告知患者出血的风险。根据标准指南监测患者的血小板减少和出血情况。进行频繁的血小板计数，直至实现血小板植入和血小板恢复。每当出现提示出血的临床症状时，进行血细胞计数测定和其他适当的检测。
2.中性粒细胞植入失败的风险：使用Zynteglo治疗后，存在中性粒细胞植入失败的潜在风险。中性粒细胞植入失败的定义是未能实现连续三次绝对中性粒细胞计数(ANC)。
输注Zynteglo后第43天在不同日获得≥ 500个细胞/微升。监测中性粒细胞计数，直至完成移植。如果使用Zynteglo治疗的患者出现中性粒细胞植入失败，则通过备用收集CD34+细胞进行抢救治疗。
3.插入性肿瘤发生的风险：Zynteglo治疗后，存在慢病毒载体(LVV)介导的插入性肿瘤发生的潜在风险。
使用Zynteglo治疗的患者可能发生血液恶性肿瘤，应终身监测。监测血液恶性肿瘤，在第6个月和第12个月进行全血细胞计数(有差异)，然后在使用Zynteglo治疗后至少15年内每年至少进行一次，并在第6个月、第12个月和必要时进行整合部位分析。
4.超敏反应：输注Zynteglo可能会出现过敏反应。Zynteglo中的二甲基亚砜(DMSO)可能会引起超敏反应，包括过敏反应。
5.抗逆转录病毒和羟基脲的使用：在动员前至少一个月内，或在药物清除的预期持续时间内，以及在完成所有单采周期之前，患者不应服用预防性HIV抗逆转录病毒药物或羟基脲。
如果患者需要抗逆转录病毒药物进行HIV预防，则在开始动员和单采CD34+细胞之前确认HIV检测呈阴性。
6.对血清学检测的干扰：由于整合了BB305 LVV前病毒DNA，接受Zynteglo治疗的患者很可能经聚合酶链式反应(PCR)检测呈HIV阳性，从而导致HIV检测呈假阳性。因此，不应使用基于PCR的检测方法对接受Zynteglo治疗的患者进行HIV感染筛查。
