Carvykti含有ciltacabtagene autotoleucel，由患者自身的T细胞(一种白细胞)组成，这些细胞在实验室中经过基因修饰，从而产生一种叫做嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质。CAR可以附着在多发性骨髓瘤细胞表面一种叫做B细胞成熟抗原(BCMA)的蛋白质上。当Carvykti被给予患者时，经过修饰的T细胞附着在BCMA上，然后杀死骨髓瘤细胞，从而帮助清除体内的多发性骨髓瘤。临床已在CARTITUDE-1实验中研究了该药物的功效。 CARTITUDE-1是一项开放标签、单组、多中心试验，用于复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者，这些患者之前至少接受过3种治疗方案，包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗cd38单克隆抗体。
已知有明显的中枢神经系统疾病(CNS)，包括中枢神经系统多发性骨髓瘤、浆细胞白血病、异基因干细胞移植6个月内或正在进行免疫抑制剂治疗，肌酐清除率<40 mL/min，绝对淋巴细胞浓度<300/µL，绝对中性粒细胞计数<750个/mm3，血小板计数<50,000/mm3，肝转氨酶>是正常上限的3倍，心脏射血分数<45%，或有活动性严重感染的患者被排除在试验之外。
在113例进行白细胞分离的患者中，16例患者由于疾病进展(n=2)、死亡(n=9)或退出研究(n=5)而未接受Carvykti(n=5)。在疗效评估人群中，有97例患者接受了Carvykti，其中17例患者(18%)生产失败，要么是因为他们接受的Carvykti，不符合Carvykti的产品放行规范，要么是因为他们接受的Carvykti，没有足够的数据来确认Carvykti的产品放行规范。
在97例可评估疗效的患者中，中位年龄为61岁(范围:43至78岁)，59%为男性，71%为白人，18%为黑人。大多数患者(86%)为国际分期系统(ISS) I期或II期。在可获得基线细胞遗传学数据的91例患者中，24%的患者存在高危细胞遗传学(存在t(4:14)， t(14:16)或17p13 del)。13%的患者患有髓外疾病。
既往治疗线的中位数为6条(范围:3至18条)，82%的患者既往接受过4条或更多治疗线，90%的患者既往接受过自体干细胞移植(ASCT)，8%的患者接受过异体移植。99%的患者对之前的最后一线治疗无效，88%的患者对蛋白酶体抑制剂(PI)、免疫调节剂和抗cd38抗体无效。
大多数(75%)用Carvykti治疗的患者在制造过程中接受了控制多发性骨髓瘤的桥接治疗。从白细胞提取到产品可用的中位时间为32天(范围:27 - 66天)。最常用的桥接治疗药物(≥20%的患者)包括地塞米松：62例(64%)，硼替佐米：26例(27%)，环磷酰胺：22例(23%)和泊马度胺:21例(22%)。
疗效是根据独立评审委员会(IRC)使用国际骨髓瘤工作组(IMWG)标准评估的总体缓解率、完全缓解率和缓解持续时间来确定的。中位时间到首次缓解为1个月(范围:0.9至10.7个月)。
结果显示，113名接受白细胞分离术的患者的总体缓解率为84% (95% CI: 76，90)，严格CR率为67% (95% CI: 58，76)，VGPR率为14% (95% CI: 8，22)，PR率为3% (95% CI: 1，8)。这些结果比在接受多发性骨髓瘤标准治疗的患者的其他研究中看到的结果要好。更多资讯请咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的医疗资源。