由诺华公司研发的Scemblix (asciminib)适用于用两种或更多种TKIs预处理的Ph+ CML-CP成人患者，以及具有T315I突变的Ph+ CML-CP成人患者的治疗。第一个适应症根据美国食品和药物管理局基于24周MMR率的加速批准计划获得批准；第一个适应症的继续批准可能取决于来自证实性证据的临床益处的验证和描述。   Scemblix是FDA批准的第一个与ABL肉豆蔻酰基口袋结合的CML治疗药物。这种新的作用机制，在科学文献中也被称为STAMP抑制剂，可能有助于解决先前用两种或更多种TKIs治疗的CML患者的耐药性，并克服与白血病细胞过度生产相关的有缺陷的BCR-ABL1基因的突变。该药物在临床前研究中也被证明可以限制脱靶活性。诺华制药公司已经在全球多个国家和地区启动了Scemblix的监管备案。该药物代表了对目前可用的TKI疗法有耐药性和/或不耐受性的患者的一项重要进展，目前正在对CML-CP的多条治疗线进行研究。数据显示，在已经接受至少两种酪氨酸激酶抑制剂的患者中，该药物已被证明比另一种酪氨酸激酶抑制剂更有效地减少BCR-ABL1基因的细胞数量。在安全性方面，Scemblix的副作用与这类药物的副作用相似，并且被认为是可控的。更多药品资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的医疗资源。