肾细胞癌(RCC)占癌症病例的3%，并且是成人中10种最常见的癌症之一。诊断的平均年龄在65至74岁之间。替沃扎尼，也称为FOTIVDA，是一种激酶抑制剂，用于治疗全身治疗失败后复发或难治性晚期肾细胞癌(RCC)的成年患者。它在2021年3月10日获得FDA批准，由Aveo Oncology公司销售。该药物在治疗疾病时作用疗效如何呢？ 替沃扎尼的疗效在TIVO-3中进行了评估，这是一项替沃扎尼与索拉非尼的随机(1:1)开放标签多中心试验，用于治疗复发或难治性晚期肾癌患者，这些患者之前接受了2或3次全身治疗，包括至少一种VEGFR激酶抑制剂，而非索拉非尼或替沃扎尼。患者随机接受替沃扎尼1.34 mg每日口服一次，持续治疗21天，随后7天停止治疗，持续28天，或接受索拉非尼400 mg每日口服两次，连续治疗，直到疾病进展或不可接受的毒性。随机分组根据既往治疗[两种激酶抑制剂(KIs)，一种KI加一种免疫检查点抑制剂，或一种KI加其他全身药物]和国际转移性肾细胞癌数据库联盟(IMDC)预后评分进行分层。既往治疗3次以上或有中枢神经系统转移者排除。主要疗效指标是无进展生存期(PFS)，由一个盲法独立放射学审查委员会评估。其他疗效终点为客观有效率(ORR)和总生存期(OS)。
结果显示，替沃扎尼组(n=175)的中位PFS为5.6个月(95% CI: 4.8，7.3)，而索拉非尼组为3.9个月(95% CI: 3.7，5.6)(HR 0.73；95% CI: 0.56，0.95；p=0.016)。替沃扎尼组和索拉非尼组的中位OS分别为16.4 (95% CI: 13.4，21.9)和19.2个月(95% CI: 14.9，24.2)(HR 0.97；95%可信区间:0.75，1.24)。替沃扎尼组的ORR为18% (95% CI: 12%，24%)，索拉非尼组的ORR为8% (95% CI: 4%，13%)。最常见的(≥20%)不良反应是疲劳、高血压、腹泻、食欲下降、恶心、发音困难、甲状腺功能减退、咳嗽和口腔炎。最常见的3级或4级实验室异常(≥5%)是钠减少、脂肪酶增加和磷酸盐减少。总的来说，它的副作用符合同类药物的预期(VEGF抑制剂)。因此研究人员认为替沃扎尼的益处大于其风险，可以被授权使用。据悉，国外药房出售的替沃扎尼原研药规格1340mcg*21粒价格在39000人民币左右（价格受汇率影响有所波动），如需了解更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每位患者获得优质的海外医疗资源。