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自体干细胞移植后口服伊沙佐米(Ninlaro)维持治疗的疗效如何?

发布时间:2022-11-02    点击量:

自体干细胞移植(ASCT)后的维持治疗可以延缓多发性骨髓瘤患者的疾病进展并延长生存期。鉴于其方便的每周一次口服给药和低毒性特征,伊沙佐米非常适合用于维持治疗。实验研究了ASCT后伊沙佐米(Ninlaro)作为维持治疗的安全性和有效性。

实验方法:在欧洲、中东、非洲、亚洲、北美和南美30个国家的167个临床或医院进行了一项3期、双盲、安慰剂对照的研究。符合条件的参与者是根据国际骨髓瘤工作组标准确诊为有症状多发性骨髓瘤的成年人,他们在接受标准护理诱导治疗后接受高剂量美法仑(200 mg/m2)在诊断后12个月内进行调理和单次ASCT。在诱导、高剂量治疗和移植后的2年中,在28天周期的第1、8和15天,将患者以3:2的比例随机分配到口服伊沙佐米(Ninlaro)或匹配的安慰剂组。如果在第1-4周期期间耐受,从第5周期开始,初始剂量3 mg增加到4 mg。根据诱导方案、诱导前疾病阶段和移植后反应进行随机分层。通过意向性治疗分析,主要终点是无进展生存期(PFS)。根据实际接受的治疗,对接受至少一剂伊沙唑米或安慰剂的所有患者进行了安全性评估。
实验结果:从2014年7月31日至2016年3月14日,656名患者入选并随机分配接受伊沙唑米维持治疗(n=395)或安慰剂(n=261)。中位随访时间为31个月,观察到与安慰剂相比,伊沙佐米的进展或死亡风险降低了28%(中位PFS为26.5个月 vs 21.3个月;风险比0.72,95%可信区间0.58-0.89;p=0 0023)。在本次分析中,与安慰剂组(8名[3%]患者)相比,伊沙佐米治疗组(12名[3%]患者)的第二恶性肿瘤发病率没有增加。伊沙佐米组394例患者中的108例(27%)和安慰剂组259例患者中的51例(20%)出现了严重不良事件。在治疗期间,伊沙唑米组有一名患者死亡,安慰剂组无一例死亡。  
实验结论:伊沙佐米(Ninlaro)维持治疗延长了PFS,是新诊断多发性骨髓瘤患者移植后维持治疗的一个额外选择。
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