塞普替尼/塞尔帕替尼（睿妥）功效和作用是什么，患者反馈怎么样
发布时间：2025-09-05 点击量： 次
塞普替尼（Selpercatinib，商品名睿妥）是一种高选择性的RET酪氨酸激酶抑制剂，主要用于治疗RET基因融合或突变驱动的肿瘤。RET基因重排或突变在部分非小细胞肺癌和甲状腺癌患者中可以检测到，以往缺乏针对性的治疗手段，疗效有限。塞普替尼的出现为这些患者提供了新的治疗选择，目前已在多个国家和地区获批，但在中国尚未纳入医保，患者使用时需要自费承担药物费用。
在功效方面，塞普替尼通过选择性抑制RET激酶活性，阻断肿瘤细胞的信号通路，从而抑制肿瘤的生长与扩散。在LIBRETTO-001研究中，塞普替尼对RET融合阳性的非小细胞肺癌患者展现出较高的客观缓解率（ORR），在既往接受过治疗的患者中缓解率超过60%，而在未接受过系统治疗的患者中缓解率超过80%。对于RET突变型甲状腺髓样癌，塞普替尼同样显示出持久的缓解效果，部分患者能够获得较长时间的疾病控制。此外，在颅内转移的患者群体中，塞普替尼也展现了明显的中枢神经系统活性，这在同类药物中具有一定的优势。
在患者反馈方面，目前临床使用者普遍认为塞普替尼的疗效较为突出。对于RET融合阳性的非小细胞肺癌患者，许多人在用药后肿瘤明显缩小，部分症状如咳嗽和呼吸困难得到改善。在甲状腺髓样癌人群中，患者反馈肿瘤缩小和肿瘤标志物下降情况明显，这为长期疾病控制带来希望。尽管如此，患者也会提到副作用带来的困扰，例如高血压需要额外服药控制，口腔干燥或腹泻影响生活质量。因此，临床实践中常常需要在疗效和耐受性之间找到平衡点。
总体而言，塞普替尼在RET融合或突变阳性肿瘤中展现出确切疗效，能够延长疾病控制时间并改善症状，但由于尚未纳入医保，药物费用对部分患者造成较大经济压力。未来若能进入医保目录，将显著减轻患者的负担。目前阶段，患者可在医生指导下选择基因检测以明确是否适合使用塞普替尼，并在治疗过程中结合支持措施来提升耐受性和生活质量。
参考资料：https://www.drugs.com/history/retevmo.html
