阿伐曲泊帕（DOPTELET）临床试验
发布时间：2022-08-10 点击量： 次
阿伐曲泊帕（avatrombopag）是一种口服小分子血小板生成素受体(c-Mpl)激动剂，可增加血小板数量，但不激活血小板这减少了对输血的需求。
因为临床试验是在变化很大的条件下进行的，所以在一种药物的临床试验中观察到的不良反应率不能与另一种药物的临床试验中的不良反应率直接比较，并且可能不能反映实际观察到的不良反应率。
在ADAPT-1和ADAPT-2两项国际、相同设计、随机、双盲、安慰剂对照试验中对阿伐曲泊帕（avatrombopag）的安全性进行了评估，其中430名慢性前列腺炎患者肝疾病血小板减少症患者在预定程序前5天每天接受DOPTELET (n=274)或安慰剂(n=156 ),并进行1次给药后安全性评估。根据基线时患者的平均血小板计数，将患者分为两组:
· 低基线血小板计数队列(小于40x109/L)谁接受每日一次60毫克的DOPTELET，持续5天。
· 高基线血小板计数队列(40到小于50x109/L)谁接受了每日一次40毫克的DOPTELET，持续5天。
大多数患者为男性(65%)，受试者的中位年龄为58岁(年龄范围为19-86岁)。种族和民族分布是白人(60%)、亚洲人(33%)、黑人(3%)和其他人(3%)。
表1总结了两项试验汇总数据中，在DOPTELET治疗组(60 mg或40 mg)中最常见的不良反应(发生率≥3%的患者)。
表1使用阿伐曲泊帕（avatrombopag）治疗的慢性肝病患者出现频率≥3%的不良反应–汇总数据ADAPT-1和ADAPT-2
| 不良反应 |
低基线 血小板计数队列 (< 40x109/L) |
高基线 血小板计数队列 (≥40至< 50x109/L) |
组合基线 血小板计数队列 (< 50x109/L) |
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DOPTELET 60毫克 (N=159) % |
安慰剂 (N=91) % |
多芬40毫克 (N=115) % |
安慰剂 (N=65) % |
总数 (N=274) % |
安慰剂总量 (N=156) % |
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| 发热 | 11 | 9 | 8 | 9 | 10 | 9 |
| 腹痛 | 6 | 7 | 7 | 6 | 7 | 6 |
| 恶心 | 6 | 8 | 7 | 6 | 7 | 7 |
| 头痛 | 4 | 8 | 7 | 5 | 6 | 6 |
| 疲劳 | 4 | 4 | 3 | 2 | 4 | 3 |
| 周围水肿 | 3 | 2 | 4 | 2 | 3 | 2 |
导致停用的不良反应有贫血、发热和肌痛；在阿伐曲泊帕（avatrombopag） (60 mg)治疗组中，有1例(0.4%)患者报告了这两种情况。
慢性免疫性血小板减少症患者
在慢性免疫性血小板减少症患者的四项临床试验中评估了阿伐曲泊帕（avatrombopag）的安全性:两项3期试验(一项随机、双盲、安慰剂对照试验，一项随机、双盲、活性对照试验)和两项2期试验(一项随机、双盲、安慰剂对照、剂量范围试验和一项开放延长试验),涉及161名处于双盲和开放延长期的慢性免疫性血小板减少症患者。
这四项临床试验的汇总安全性数据包括128名患者，他们每天接受一次2.5至40 mg的阿伐曲泊帕（avatrombopag），平均暴露时间为29.1周，并进行了一次给药后安全性评估。大多数患者为女性(63%)，受试者的中位年龄为50.5岁(年龄范围为18-88岁)。种族和民族分布是白人(84%)、黑人(6%)、亚洲人(6%)和其他人(6%)。
表2汇总了四项试验的安全性数据，总结了在接受阿伐曲泊帕（avatrombopag）治疗的患者中最常见的不良反应(发生率≥10%的患者)。
表2:使用阿伐曲泊帕（avatrombopag）治疗的慢性免疫性血小板减少症患者出现频率≥10%的不良反应——来自临床试验的汇总数据
| 不良反应 | 多胞胎(N=128) % | 安慰剂(N= 22) % |
| 头痛 | 31 | 14 |
| 疲劳 | 28 | 9 |
| 撞伤 | 26 | 18 |
| 鼻出血 | 19 | 18 |
| 上呼吸道感染 | 15 | 5 |
| 关节痛 | 13 | 0 |
| 龈出血 | 13 | 0 |
| 瘀点 | 11 | 9 |
| 鼻咽炎 | 10 | 0 |
超过1名患者报告的导致停用DOPTELET的不良反应包括头痛，发生率为1.6% (2/128)。
2020年4月16日阿伐曲泊帕片(Avatrombopag)在国内已经上市了，并且纳入了国家医保当中，患者可以在国内的各大药店以及医院凭药方进行购买，用医保报销。但是原厂药即使进医保价格也是相当贵的，而且报销有限，每月都是定量开，非常不方便，所以很多患者会选择海外购药。建议患者咨询我们的“海得康”医学顾问询问具体的费用和购药流程。
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参考https://www.rxlist.com/doptelet-drug.htm#side_effects
