治疗血小板减少症“利器”——阿伐曲泊帕（Avatrombopag），血小板计数应答持久
发布时间：2022-09-26 点击量： 次
高发病率的血小板减少症
血小板减少症是一种以血液中血小板水平异常低为特征的疾病。正常人的血小板计数范围为每微升血液150，000至450，000个血小板。超出此范围的数值不一定表示疾病。需要紧急治疗的血小板减少症的一个常见定义是血小板计数低于每微升50，000个。中国的血小板减少症，每年发生率大约在1千万以上，发病率很高。从对比中可知，肿瘤的年发病率大约是286/10万人，也就是一年大约300万人得肿瘤，血小板减少症的发病人数大约是肿瘤的3倍左右。
创新药物提高血小板
阿伐曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂，由美国食品药品监督管理局（FDA）批准适用于治疗:①计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。②既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者。
应答率高达88%
随机分配到阿伐曲泊帕组的患者根据入组时的平均血小板计数接受不同剂量的治疗。基线血小板计数低于40，000/uL的患者(低基线血小板队列)接受阿伐曲泊帕60 mg口服，每日一次，连续5天。基线血小板计数为40，000至低于50，000/uL的患者(高基线血小板队列)接受阿伐曲泊帕 40 mg口服治疗，每日一次，连续5天。符合条件的患者被安排在最后一剂研究药物后5至8天接受治疗。
在低基线血小板队列中，在ADAPT-1和ADAPT-2试验中，接受阿伐曲泊帕治疗的患者分别有66%和69%有反应。对于接受安慰剂的患者，23%(治疗差异43%；95%可信区间:27，58；p0.0001)> 。
在高基线血小板队列中，在两项试验中，88%的接受阿伐曲泊帕治疗的患者有反应，而接受安慰剂治疗的患者有反应的比例分别为38%和33%。治疗差异为50% (95%可信区间:32，68；p0.0001)>0.0001)>。
“利刃”出鞘，应答持久
32 名患者被随机分配到阿伐曲泊帕组，29 名患者出现血小板应答，21 名患者继续进入扩展研究期并纳入分析。
患者在产生初始应答后，在 LOR-4wk 的分析中，患者在剩余研究周期内维持其初始反应的平均时间占比为 83.5％（中位数 100％）；在 LOR-2vis 分析中，该比例为 79.3％（中位数 100％）。
国内实验，建议用于临床治疗 CIT
在中国《肿瘤》杂志发表的《阿伐曲泊帕治疗肿瘤化疗所致血小板减少症的疗效及安全性的回顾性研究》证明了阿伐曲泊帕治疗 CIT 的疗效较好且不良事件发生率低，可以建议用于临床治疗 CIT。本研究共纳入 101 例符合病例选择标准的CIT 患 者， 其中男性 61 例（60.4%）、 女 性 40例（39.6%）；平均年龄为（55.7±14.23）岁（范围 ：18 ～ 86 岁 ）；59 例（58.4%） 患者的 BMI 为18.5 ～ 23.9 kg/m2；实体肿瘤患者 83 例（82.2%），血液系统恶性肿瘤患者 18 例（17.8%）；TNM 分期为Ⅳ期的患者 60 例（59.4%）；肝、骨或肺转移患者 25 例（24.8%）；基线血小板计数 <25×109/L（Ⅳ级血小板减少症）的患者 25 例（24.8%）；85 例（84.2%）患者接受化疗周期数 <5 次。
上市及价格情况
2018年5月21日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准阿伐曲泊帕(Doptelet，AkaRx Inc .)用于计划接受手术的慢性肝病成人血小板减少症。2020年4月16日，中国国家药监局(NMPA)批准阿伐曲泊帕上市。药品名称：马来酸阿伐曲泊帕片(苏可欣®)
阿伐曲泊帕已经在国内上市，并且纳入医保。目前国内价格大部分都在5000元左右（具体请咨询当地药房）。国外比较便宜的主要是孟加拉仿制药，价格在1700元左右，只有国内价格的3/1，药物成分与国内相同。
想要购买孟加拉仿制阿伐曲泊帕只能通过海外购买，海得康帮助中国患者获取海外优质医疗资源，具体购买渠道请咨询海得康医学顾问。
参考资料：
1.Avatrombopag处方信息
2.《健康时报》专访报道——创新药帮助提升血小板。
3.复星健康医生端——2021EHA(二)：阿伐曲泊帕治疗免疫性血小板减少症（ITP），血小板计数应答持久
4.中国《肿瘤》杂志——《阿伐曲泊帕治疗肿瘤化疗所致血小板减少症的疗效及安全性的回顾性研究》
5.FDA approves avatrombopag for thrombocytopenia in adults with chronic liver disease
