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造血“神药”艾曲波帕(Eltrombopag)国内难求?请收下这份海外购药参考!

发布时间:2022-09-07    点击量:

一“药”难求?
前段时间,在安徽省人民政府官网省长信箱了解到,某患者患有血小板减少症,以往只能靠高价进口药来维持治疗。2018年艾曲波帕(Eltrombopag)在中国上市并纳入医保后,该患者终于盼望到了比与进口药低很多的医保药,但患者家属跑遍当地医院也没有买到该药,只能继续承担高额的医药费用(详情看下图)。
对于以上问题其实不然,在总的国内医药市场来看,艾曲波帕还是能够在当地药房买到的,上述问题只是管中窥豹,但是普遍存在的问题在于由于各种原因(如当地政策、适应症状批准等)无法进行正常的医保报销,全额承担医疗费用对于普通家庭难以接受。

造血“神药”——艾曲波帕
2008年11月20日,美国食品药品监督管理局(FDA)加速批准艾曲波帕Promacta (eltrombopag)用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的慢性免疫性(特发性)血小板减少性紫癜(ITP)患者的血小板减少症。该批准对Promacta和ITP来说是一个重要的里程碑,因为Promacta是第一个批准用于慢性ITP成年患者的口服血小板生成素(TPO)受体激动剂。
2015年6月12日,FDA批准了一项补充新药申请(sNDA),用于治疗对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术反应不足的6岁及以上患有慢性免疫性血小板减少症(cITP)的儿童。2008年,FDA批准艾曲波帕Promacta用于患有相同疾病的成年患者。Promacta于2015年3月被诺华从GSK手中收购。Promacta是葛兰素史克公司和配体制药公司合作研究的结果,由葛兰素史克公司开发。
2018年11月16日诺华公司宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)扩大了艾曲波帕Promacta (eltrombopag)的标签,将成人和两岁及以上患有严重再生障碍性贫血的儿童患者的一线治疗(SAA)与标准免疫抑制治疗(IST)相结合。

艾曲波帕适用疾病
①患有慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)1岁及以上的成人和儿童患者中的血小板减少症,这些患者对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的反应不足。
②慢性丙型肝炎患者的血小板减少症,允许开始和维持基于干扰素的治疗。
③对免疫抑制治疗反应不足的重型再生障碍性贫血患者。
使用限制:
①艾曲波帕应仅用于血小板减少症程度和临床状况增加出血风险的ITP患者。
②艾曲波帕应仅用于血小板减少程度阻止开始干扰素治疗或限制维持干扰素治疗能力的慢性丙型肝炎患者。
③与不使用干扰素的直接作用抗病毒剂联合治疗慢性丙型肝炎感染的安全性和疗效尚未确定。

总体缓解率79%!完全缓解率44%!
FDA的批准是基于诺华公司对由美国国家心肺血液研究所(NHLBI)校内研究项目分部赞助的研究的分析,该研究是在合作研究和开发协议(CRADA)下进行的。
该研究表明,当艾曲波帕与标准IST同时治疗时,44% (95% CI 33,55)的确诊IST-初治SAA患者在6个月时达到完全缓解,这比以往单独使用标准IST观察到的完全缓解率高27%。6个月时的总体缓解率为79% (95%可信区间为69,87)。
这些高反应率对以前没有接受标准IST治疗的SAA患者有显著的临床影响。这些结果进一步建立在Promacta于2015年获得批准的SAA患者IST难治性适应症的基础上,其中一部分患者在Promacta停用后保持稳定的计数并表现出骨髓功能的恢复。
IST-幼稚SAA的新数据包括接受6个月Promacta联合马抗胸腺细胞球蛋白(h-ATG)和环孢霉素(CsA)治疗,然后维持CsA4治疗的患者的持续反应,中位反应持续时间为24.3个月。

艾曲波帕国内价格
艾曲波帕未上市之前,国内只能依靠购买高昂的进口药来维持治疗,普通家庭根本无法承受。后来国内上市并纳入医保后,规格25mg*28片艾曲波帕国内价格大约7000元左右,医保报销后大约5000元左右(具体价格请咨询当地药房,文中仅供参考),虽然比原来的进口药低了很多,但是价格还是比较高的,普通家庭经济压力很大。

“神药”代购指南
除了上面说的国内上市的原研药外,本文的重点来了——国外原研药和仿制药!
国外原研药主要是土耳其版原研药和印度原研药,25mg*14价格大约1600元左右,从规格来说,是国内价格的2/3。还有更为便宜的仿制药,规格25mg*28片价格在800~1200不等,只有国内价格的1/5,药物成分与原研药相同,对于普通家庭来说无疑是福音!
购买国外原研药和仿制药只能通过海外购买,海得康致力于为患者提供海外优质医疗资源,关于购买及其他情况请咨询海得康医学顾问。
 
参考资料:1、Eltrombopag complete prescription information
2、FDA Approves Promacta (eltrombopag) for First-Line Severe Aplastic Anemia

艾曲波帕在全球多个国家已上市,海外药品上市情况,海外原研药/仿制药价格等,欢迎咨询海得康。

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