艾曲波帕改善MDS患者血小板计数和输血独立性
发布时间：2023-08-07 点击量： 次
低风险MDS患者发生严重血小板减少仍然是一个具有挑战性的问题，因为相关副作用的负担很重，且缺乏有效的治疗。在大多数国家，目前只提供血小板输注来预防或治疗这些患者的出血。尽管这种临床需求没有得到满足，但很少有研究产品经过测试。艾曲波帕具有可接受的毒性特征，可有效提高和维持血小板计数并减少出血，且没有任何MDS进展的相关风险。根据EQOL-MDS 2期临床试验的长期研究结果，艾曲波帕 (eltrombopag)可改善低风险骨髓增生异常综合征(MDS)和严重血小板减少症(一种低血小板状况)患者的血小板计数。
在整个入组人群中，中位年龄为72岁，MDS的中位持续时间为14个月。大多数患者(61.5%)为男性(61.5%)，根据修订后的国际预后评分系统(59.2%)为低风险疾病。大多数患者在基线时不依赖血小板(69.2%)和红细胞(72.8%)输注。
患者接受口服艾曲波帕或匹配的安慰剂，初始剂量为50mg，每日一次。剂量以每两周50mg的增量滴定至300mg，以产生完全的血小板反应，其定义为血小板计数至少为100 × 103/mm3且无出血。
该研究的主要目标是血小板反应的持续时间和长期安全性。反应时间的差异，治疗期间和治疗后血小板输注的频率，以及输血独立的持续时间是次要终点。
在中位随访25周后，42.3%接受艾曲波帕治疗的患者(112名患者)出现血小板反应，这意味着他们的血小板数量增加，而接受安慰剂治疗的患者(57名患者)只有11.1%出现血小板反应。值得注意的是，MDS会影响血小板的产生，血小板是帮助形成凝块和止血的血液成分。
艾曲波帕在31名患者中产生了完全缓解，而安慰剂组则没有。截至2022年3月3日数据截止，艾曲波帕组34%的应答患者仍有应答；安慰剂组的相应数据为16.6%。
总的来说，25.5%的应答患者在艾曲波帕治疗后失去了血小板应答。在60个月时，63.6%的患者仍然存活并且没有出现血小板减少症复发。与安慰剂相比，艾曲波帕的临床显著性出血发生率较低。
接受艾曲波帕治疗的患者中，54.3%的患者实现了血小板输注独立性，这意味着患者不需要依靠输血来支持血小板供应，而接受安慰剂治疗的患者中，这一比例为35.3%。输血独立的中位持续时间分别为32周和9周。
在艾曲波帕组和安慰剂组中，MDS进展率分别为8%和9%，但两组之间的差异并不显著。从治疗开始的中位时间13周(范围11-24)比34周(范围7-133)后，分别有9%和7%的患者发展为急性髓性白血病。
与血液无关的3/4级中度至重度副作用影响了50名接受艾曲波帕治疗的患者和11名接受安慰剂治疗的患者。两组之间的非血液学副作用有显著差异，安慰剂效果更好。由于严重的肝毒性或持续的3/4级副作用，艾曲波帕组中有18例患者在从基线开始的中位时间为13周后需要永久停药。两组的1/2级副作用发生率相似。研究人员指出，正如预期的那样，艾曲波帕组的患者出现非血液学副作用的比例更高。大多数3/4级副作用发生在治疗早期，在前24周内，停药后是可逆的。然而，两组的死亡人数没有差异。
据了解，艾曲波帕目前已在中国上市并且可以进行医保报销，该药物报销后便宜不少。另外海外也售有该药物，土耳其版原研药规格25 mg*14价格在1600人民币左右，印度版原研药规格25 mg*14价格则在1650人民币左右。此外，海外还售有由孟加拉珠峰制药生产的仿制药，规格25 mg*28片价格在700人民币左右。更多资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助患者获得优质的海外医疗资源。
