艾曲波帕加免疫抑制治疗可改善重型再生障碍性贫血的疗效
发布时间：2023-08-07 点击量： 次
根据发表在《新英格兰医学杂志》上的3期研究结果，在不适合移植的重型再生障碍性贫血患者中，当加用标准免疫抑制疗法时，艾曲波帕增加了应答率。研究人员写道，口服血小板生成素受体激动剂艾曲波帕 (Novartis生产)与标准疗法的结合似乎也是安全的。
方法学：在国际开放RACE试验中，研究人员将197例获得性重度再生障碍性贫血患者随机分配到标准免疫抑制组(n = 101中位年龄52岁)，包括40 mg/kg抗胸腺细胞球蛋白(Atgam，Pfizer)每日四次加5 mg/kg每日环孢菌素A，或标准免疫抑制疗法加150 mg每日艾曲波帕(n = 96中位年龄，55岁)从第14天到6个月或3个月。3个月时的血液学完全缓解作为主要终点。
主要发现：正如先前报道的那样，研究人员观察到3个月的完全缓解率，艾曲波帕联合治疗为22%，标准治疗为10%(合并OR = 3.2；95% CI， 1.3-7.8)。《新英格兰医学杂志》报道的结果也显示，6个月时，艾曲波帕联合治疗的总有效率为68%，而标准治疗的总有效率为41%。艾曲波帕组到首次反应的中位时间也更短(3个月对8.8个月)，EFS发生率更高(46%对34%)。艾曲波帕耐受性良好，两个治疗组的不良事件相当。标准治疗组1例，联合用药组2例出现骨髓增生异常综合征。
含义：基于这些发现，标准免疫抑制疗法加艾曲波帕已成为未经治疗的重度或非常重度再生障碍性贫血患者的参考疗法。研究人员将对RACE-2研究进行长期跟踪，并与欧洲药品管理局进行交流，以了解欧洲患者如何获得治疗，因为2019年10月批准被拒绝。
经查询，土耳其版艾曲波帕原研药规格25 mg*14价格在1600人民币左右，印度版艾曲波帕原研药规格25 mg*14价格则在1650人民币左右。此外，海外还售有由孟加拉珠峰制药生产的艾曲波帕仿制药，规格25 mg*28片价格在700人民币左右。更多药品资讯可以咨询海得康医学顾问，海得康致力于帮助每一位患者获得优质的海外医疗资源。
