艾曲泊帕在再生障碍性贫血中的辅助治疗作用，机制与临床实践
发布时间：2025-06-03 点击量： 次
艾曲泊帕作为口服TPO受体激动剂，在再生障碍性贫血（AA）治疗中发挥显著辅助作用。其核心价值在于提升血小板水平并改善造血功能，尤其适用于免疫抑制治疗（IST）无效或难治性患者。临床数据显示，艾曲泊帕单药治疗可使约40%的IST难治性AA患者获得血液学反应，显著降低出血风险并减少输血依赖。联合IST方案（如ATG+环孢素）可进一步提升总缓解率，部分研究显示联合治疗组缓解率较单用IST提高10%-15%。对于老年或不耐受高强度IST的患者，艾曲泊帕单药治疗可提供更温和的替代方案。
协同增效：与内源性TPO无竞争性抑制，可协同提升血小板水平，突破高内源性TPO对疗效的限制。
IST联合方案推荐剂量为50-150mg/日，与ATG/环孢素联合使用，疗程至少6个月。单药治疗用于IST禁忌或不耐受患者，起始剂量25-50mg/日，根据血小板计数调整。治疗3-4个月后评估血液学反应，约70%患者在6个月内达到血小板≥50×10⁹/L。需监测肝功能（ALT/AST）、血常规及铁代谢指标。常见不良反应包括恶心、腹泻、转氨酶升高（约30%），严重肝毒性罕见。部分患者需维持治疗以巩固疗效，停药后复发率约20%-30%，需个体化调整。
参考资料：https://go.drugbank.com/drugs/DB06210
