泽勒普肽(Zilucoplan)的研发背景源于对重症肌无力(gMG)这一罕见且使人衰弱的慢性自身免疫性神经肌肉疾病的深入研究和理解。gMG患者体内会产生针对乙酰胆碱受体(AChR)等自身抗原的抗体,导致神经肌肉接头处的信号传递受损,进而引发肌肉无力等症状。为了寻找更有效的治疗方法,科学家们将目光转向了补体系统,这一在免疫应答中起关键作用的复杂网络。泽勒普肽作为一种创新的补体C5抑制剂,正是在这样的背景下应运而生。它通过特异性结合并抑制补体C5的活性,有效阻断了补体介导的神经肌肉接头损伤,为gMG患者提供了新的治疗希望。
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