司美替尼是一种MEK1/MEK2抑制剂类药物，它通过抑制RAS/RAF/MEK/ERK信号通路中过度活跃的MEK1/MEK2酶，来阻断肿瘤细胞异常增殖。在1型神经纤维瘤病中，这些酶过度活跃，导致丛状神经纤维瘤不受控制地生长。司美替尼能够减缓病情，缩小不可手术患儿的瘤体体积，并帮助缓解疼痛、功能障碍和其他临床并发症，从而改善患者的生活质量。司美替尼具体适应症为用于治疗2岁及以上患有神经纤维瘤病1型（NF1）且症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。
参考资料:https://www.koselugo.com
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