海得康解答：

司美替尼（Selumetinib）是一种口服小分子 MEK 抑制剂，专门用用于治疗1岁及以上患有1型神经纤维瘤病(NF1)的儿童患者，这些患者患有有症状的、不可手术的丛状神经纤维瘤(PN)。这类肿瘤通常是由于 RAS/MAPK 信号通路异常活化导致的，肿瘤不断增大可能引发疼痛、功能障碍或外观问题。司美替尼通过抑制 MEK1/2 激酶，阻断信号通路，减少肿瘤细胞增殖，帮助控制肿瘤体积和生长速度。临床试验显示，使用司美替尼后，多数患者的肿瘤体积明显下降，并伴随症状改善，生活质量提升。治疗期间需要定期进行心脏、眼科和血液检查，以监测潜在副作用，确保安全使用。
参考资料:https://www.koselugo.com