米他匹伐(Mitapivat,商品名Pyrukynd)是一种新型药物,作为丙酮酸激酶(PK)缺乏症引起的溶血性贫血的治疗药物,已在部分国家获得批准。在海外市场,特别是美国,米他匹伐已经获得FDA批准,并开始广泛应用于治疗成人丙酮酸激酶缺乏症引起的溶血性贫血。该药物通过激活丙酮酸激酶,帮助改善红细胞的代谢,缓解由该病引发的贫血症状和溶血反应。
然而,米他匹伐目前尚未在中国上市,也未被纳入医保。虽然其在国际市场上的疗效得到了认可,但由于种种原因,该药物在中国的批准和上市进程仍在等待中。考虑到丙酮酸激酶缺乏症是一种罕见的遗传性疾病,米他匹伐为部分患者提供了重要的治疗选择,但这些患者在国内暂时无法通过正规渠道购买到该药物。
在海外市场,米他匹伐的原研药规格为50mg*56片,每盒的价格大约为两万五千多美元。由于该药物的高昂价格,患者在选择治疗时需要考虑经济负担。同时,米他匹伐的治疗效果和药物价格可能影响患者的治疗决策。
参考资料:https://www.drugs.com/pro/pyrukynd.html
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