海得康解答：

米他匹伐（mitapivat，商品名Pyrukynd）是一种口服小分子药物，其核心作用靶点为红细胞内的丙酮酸激酶（PK）酶，具体针对的是红细胞型丙酮酸激酶活性不足的问题。丙酮酸激酶在红细胞糖酵解过程中处于关键位置，负责催化磷酸烯醇式丙酮酸向丙酮酸的转化，并产生维持红细胞能量供应所必需的ATP。当该酶因遗传缺陷而活性降低时，红细胞能量生成不足，细胞膜稳定性下降，最终导致红细胞提前破坏并引发溶血性贫血。
米他匹伐的作用机制并非替代缺失的酶，而是通过与丙酮酸激酶的调节位点结合，增强其构象稳定性，从而提高残余酶的催化活性。通过激活内源性丙酮酸激酶，红细胞内ATP水平得以提升，细胞寿命延长，溶血程度随之减轻，血红蛋白水平得到改善。这种机制使药物能够直接作用于疾病的代谢根源。
总体而言，米他匹伐通过靶向并激活红细胞丙酮酸激酶，改善能量代谢失衡，为成人丙酮酸激酶缺乏症相关溶血性贫血提供了一种以病因机制为导向的治疗思路。
参考资料：
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-pyrukynd-mitapivat-first-modifying-therapy-hemolytic-anemia-adults-pyruvate-kinase-5787.html