海得康解答：

米他匹伐（mitapivat，商品名Pyrukynd）是一种丙酮酸激酶（PK）激活剂，主要用于治疗因PK缺乏导致的溶血性贫血。它通过激活红细胞中的PK酶，提高红细胞能量代谢，从而改善红细胞寿命和减少溶血，对改善贫血症状具有显著作用。
需要注意的是，米他匹伐目前获批的适应症是**成人PK缺乏症相关溶血性贫血**，并未正式获批用于地中海贫血（β-地中海贫血或α-地中海贫血）。虽然理论上通过改善红细胞代谢可能对部分溶血性贫血患者有一定辅助作用，但临床上针对地中海贫血的疗效数据非常有限，因此不能明确认为米他匹伐可以直接治疗地中海贫血。
在临床使用中，米他匹伐主要通过口服给药方式维持血红蛋白水平，减少输血需求，并改善患者生活质量。患者在使用过程中需定期监测血常规和肝功能，以评估疗效和安全性。
总之，米他匹伐在PK缺乏症相关溶血性贫血中疗效明确，但针对地中海贫血的治疗效果尚无充分临床证据，患者请勿自行用药，以免严重不良风险。
参考资料：
https://www.drugs.com/newdrugs/fda-approves-pyrukynd-mitapivat-first-modifying-therapy-hemolytic-anemia-adults-pyruvate-kinase-5787.html