依鲁司他（Eliglustat，商品名CERDELGA）主要用于治疗戈谢病1型（GD1）成人患者，适应症明确限定于经CYP2D6基因检测确认适合药物代谢类型的患者，包括快代谢（EM）、中代谢（IM）和慢代谢（PM）患者。依鲁司他可用于长期口服治疗，以改善血液学异常、减轻脾肿大及肝肿大，并缓解与GD1相关的骨骼症状。其作用通过抑制葡萄糖神经酰胺合酶，减少异常葡萄糖神经酰胺的积累，从而改善细胞功能和器官病理改变。适应症强调患者需排除CYP2D6超快代谢型或代谢状态不确定者，因为药物浓度无法达到治疗要求。临床上，依鲁司他为无法耐受酶替代疗法（ERT）或希望口服治疗的患者提供了一种有效替代方案。
参考资料：https://www.drugs.com/cerdelga.html
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